四川大学综述:癌症治疗的明日之星——AKT,肿瘤治疗广谱靶点
从全球研发来看,AKT抑制剂潜力巨大且赛道不拥挤。据智慧芽数据库统计,全球AKT抑制剂在研项目有55款,其中近50%(27款)处于临床前阶段,进入临床Ⅲ期的仅有6款。
NSR:金属免疫疗法开发新进展!中国科学家将顺铂与STING激动剂组合成为一种单一分子来增强机体的癌症免疫反应
本文研究结果表明,偶联物I或许能作为潜在的抗癌候选药物,其为后期科学家们基于小分子的癌症金属免疫疗法的开发奠定了一定的基础。
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业,成立两家公司,开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
Immunity:细胞因子METRNL可通过破坏线粒体功能抑制CD8+T细胞抗肿瘤活性
这项工作证明细胞因子METRNL是CD8+T细胞代谢的可逆调节因子,可促进肿瘤微环境中TIL功能减退,因此,可通过靶向METRNL-E2F-PPARδ轴来支持CD8+TIL线粒体功能以发挥抗肿瘤活性。
Cell Stem Cell:张楹团队利用先导编辑助力精准表位改造,破解免疫治疗在靶毒性难题
该研究为AML等恶性疾病的精准免疫治疗开辟了新的突破口,展示了精准表位编辑技术的潜力,未来有望应用于更广泛的临床治疗领域。
Cell子刊上新:张宇琪/顾臻/樊春海/陈波团队开发工程化图钉针,增强针灸疗法
该研究开发了工程化的图钉针,通过对钛金属针头的阳极化和进一步工程修饰,使其负载治疗药物,并在2型糖尿病小鼠模型和骨关节炎大鼠模型中显示出了良好的治疗效果和生物安全性。
Nature Medicine:TRBC1-CAR T细胞疗法能否为外周T细胞淋巴瘤(PTCL)患者带来持久的生存希望?
AUTO4作为一种新型TRBC1靶向CAR T细胞疗法,在LibraT1研究中展示出了一定的安全性与疗效,尤其是在高剂量组中,部分患者获得了持久的完全缓解。
Nat Biomed Eng:通过工程化改造T细胞或能帮助癌症患者克服对CAR-T细胞疗法的耐受性
本文研究结果表明,通过结合多种治疗性策略,zip-分拣多重CAR多重开关受体T细胞或能克服CAR-T细胞疗法耐受性中的多种分子机制。
Nature:科学家利用空间蛋白质组学技术开发出治疗人类中毒性表皮坏死的新疗法
本文研究揭示了JAK/STAT和干扰素信号通路或能作为驱动中毒性表皮坏死发生的关键致病性驱动因素,并阐明了靶向性JAK抑制剂作为一种新型治疗性手段的巨大潜力。
AAV基因疗法,成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中,Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型(AAV9)的基因疗法,通过脊髓注射,将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。