JAMA Ophthalmol：新研究表明一种新型基因疗法有望治疗莱伯遗传性视神经病变
lenadogene nolparvovec基因疗法在MT-ND4相关LHON患者中提供了持续的双侧视力改善，并证明了长期安全性。
2025-01-29
Genomic Psych：特殊基因突变或许是理解人类神经精神性疾病的关键缺失环节
研究指出，TAAR1的遗传突变或许是理解痕量胺失衡如何促进精神健康障碍发生的缺失缓解，这或许会对后期精神病研究领域的药物开发及个体化医学研究产生深远的影响。
2024-09-18
Nature：科学家识别出能控制CAR-T细胞寿命的关键蛋白
本文的研究揭示了FOXO1过度表达可显著提高人类CAR-T细胞的抗肿瘤活性，并强调了记忆重编程作为优化治疗性T细胞状态的广泛应用前景。
2024-04-24
Sci Transl Med：科学家开发出能清除阿尔兹海默病小鼠模型大脑中毒性tau蛋白的新型鼻腔喷雾
这项研究中，研究人员开发了一种新型鼻腔喷雾（nasal spray），其能清除工程化改造拥有人类样阿尔兹海默病症状小鼠大脑中的tau蛋白。
2024-07-21
JBC：科学家开发出一种能靶向作用自身免疫性疾病相关基因突变体的新方法
这项研究中，研究人员开发出了一种高度灵敏且高通量的方法来识别与MIF基因中突变DNA序列结合并抑制其与转录因子或控制遗传信息转录的特殊蛋白相互作用的分子。
2024-07-18
NAR：开发出能促进新一代癌症疗法进展的有效药物运输系统
研究人员合成了一种名为L687的新型化合物，其或许能在癌细胞表面开启特殊的钙渗透通道，当钙离子通过开放通道流入细胞时，其就会告诉细胞让ASOs也进入其中。
2024-05-04
Blood：新研究发现CAR-T细胞治疗可能会导致年轻患者出现罕见的神经系统问题
在这项研究中，Diorio和她的团队分析了两名儿童、两名青少年和一名年轻成人，这些患者在接受靶向CD19或CD22的CAR-T细胞输注治疗B-ALL后，出现了严重的肌无力。
2024-10-31
《科学》：UCSF团队发现，固有免疫系统是神经发育的关键调节因素，影响成年后的社交行为！
这项研究表明，ILC2及其细胞因子IL-13直接向抑制性中间神经元发出信号，以增加发育中大脑的抑制性突触数量，在小鼠中，该信号通路受损会导致成年后的社交互动缺陷。
2024-11-14
《自然·神经科学》：贝勒医学院团队发现tau蛋白磷酸化和聚集的新机制！
2023年，美国贝勒医学院Huda Yahya Zoghbi 团队就在《神经元》上发文，他们通过跨物种遗传筛选，发现酪氨酸激酶2（TYK2）可能是一个调节tau蛋白水平的重要因子，但至于
2024-11-23