Nat Med：基因疗法治疗杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（DMD）是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此，慕尼黑工业大学（TUM）等机构的研究人员开发出一种基因疗法，可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。
Cell：揭示肠道肌层巨噬细胞限制肠道感染诱导的神经元死亡机制
2020年1月26日讯/生物谷BIOON/---有时，肠道感染的结束仅仅是更多痛苦的开始。比如，在那些患有旅行性腹泻（traveler's diarrhea）的人中，少数不幸的人会患上一种称为肠易激综合征（IBS）的肠道慢性炎症。科学家们不确定这种情形如何发生，但是有些人认为肠道感染可能会通过损害肠道神经系统来导致肠易激综合征。在一项新的研究中，来自美国洛克
研究发现血管平滑肌干细胞参与动脉修复
2019年12月26日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组、高栋研究组以及浙江大学医学院张力研究组合作在国际学术期刊Cell Stem Cell 在线发表题为 Arterial Sca1+ vascular stem cells generate de novo smooth muscle for arter
Science：发现包围着毛囊的平滑肌在头发再生中起关键作用
2019年12月28日讯/生物谷BIOON/---避免秃头的最佳方法是首先防止头发掉落。如今，在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员取得的一项关于新头发生长的发现可能有助于男性一辈子都留着头发。相关研究结果近期发表在Science期刊上，论文标题为“Dermal sheath contraction powers stem cell
杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第二款外显子跳跃疗法Vyondys 53获得美国FDA批准！
2019年12月16日讯 /生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Vyondys 53（golodirsen），用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患
PNAS：大脑厚度会随着发育越来越薄？
2019年9月26日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，加州斯坦福大学的Vaidehi Natu团队使用最先进的大脑成像技术，表明可能儿童的大脑并不像预期的那样薄。 此外，研究反复表明，大脑皮层的某些区域（大脑的最外层）会随着儿童的成长而变薄。研究表明，对于儿童时期大脑皮层平均3毫米厚的人群，到成年后相关区域厚度会下降接近1毫米。对此，研究者们提出了各种假设来解释，例如，已经确定灰质细
治疗肢带型肌营养不良症 基因疗法早期临床结果积极
日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，其治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）的基因疗法SRP-9003（MYO-101）在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标，还显着降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶（CK）的水平。肢带型肌营养不良症（LGMD）是一种由基因突变引起罕见遗传病，患者的主要症状为渐进性肌无力
研究揭示代谢分子肌酸的免疫调节功能
清华大学医学院胡小玉课题组联合药学院陈立功课题组在《Immunity》杂志在线发表了题为“Slc6a8-mediated creatine uptake and accumulation reprogram macrophage polarization via regulating cytokine responses”的研究论文。该文章揭示了L-精氨酸的下游代谢产物肌酸能够抑制IFN-γ介导的
杜氏肌营养不良症(DMD)新药项目ifetroban获美国FDA孤儿药产品研发项目拨款！
2019年09月25日/生物谷BIOON/--Cumberland Pharmaceuticals是一家专科药制造商，致力于提供高质量的处方药改善患者的护理。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）孤儿药产品开发项目基金将对其研究性药物ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心肌病的一项新的II期临床项目进行资助。基于临床前的发现，FDA已批准了Cumberland公司在7岁及
Mol Ther：CARSPR-cas9技术能够治疗杜氏肌营养不良
2019年9月18日 讯/生物谷BIOON/ --杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见但十分严重的遗传性疾病，可导致肌肉的流失与机体的损伤。最近，由密苏里大学医学院的研究人员作出的一项研究表明：基因编辑技术CRISPR可以为纠正导致该疾病发生的基因突变提供终生性的手段。DMD患者存在的基因突变会导致一种名为dystrophin的蛋白质的产生受阻。没有dystrophin的存在，肌肉细胞会变弱，直至