Mol Ther Oncolyt：新型免疫疗法或能促进对疗法耐受的肿瘤组织快速发生萎缩
来自密歇根州立大学等机构的科学家们通过研究开发了一种创新性的癌症免疫疗法策略，其或能萎缩肿瘤，并增加携带对疗法耐受的特定癌症的小鼠的生存率。
2022-07-04
HDAC抑制剂givinostat 3期临床：显著延缓疾病进展，改善肌肉功能下降!
givinostat能够抑制HDAC。HDAC是一类酶，通过改变细胞中DNA的三维折叠来阻止基因翻译。研究表明，DMD患者中HDAC活性高于正常水平，这可能会阻止肌肉再生，并引发炎症。
2022-06-29
Nature：免疫系统可能与中枢神经系统在肌萎缩性脊髓侧索硬化症中发挥重要作用
在一项新的研究中，来自西奈山伊坎医学院和加州大学欧文分校的研究人员报告说，免疫系统可能与中枢神经系统一起在肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）（也被称为卢伽雷氏病）中发挥基本作用。
2022-06-29
脊髓性肌萎缩症(SMA)基因疗法！诺华Zolgensma用于症状前治疗：实现年龄相适应的运动里程碑!
在症状前接受Zolgensma治疗的几乎所有SMA儿童，都能够实现与年龄相适应的运动里程碑，包括独自坐立、站立和行走。
2022-06-22
Nat Commun：骨骼肌中TAK1的超生理激活可促进肌肉生长和对抗肌肉萎缩
未来的研究工作将探究使用小分子激活TAK1是否足以促进老年人和多种疾病状态下的肌肉生长和防止肌肉萎缩。
2022-05-05
石榴的天然代谢物可提高肌肉力量和运动体能
肌肉质量和力量随着年龄的增长而逐渐下降是不可抵抗的自然规律，但饮食和锻炼等环境因素则可影响其下降的速度和趋势。不过截至目前，还没有有效的干预措施来对抗与年龄相关的肌肉衰退。
2022-05-23
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！美国FDA批准Evrysdi(利司扑兰)：治疗2个月以下的症状前婴儿!
Evrysdi现在可用于所有年龄段的婴儿、儿童、青少年、成人，治疗SMA。
2022-05-31
Nat Immunol：识别出一种新型通路或能通过机体免疫细胞来萎缩癌变的肿瘤
来自凯斯西储大学医学院等机构的科学家们通过研究表示，通过操控名为巨噬细胞的免疫细胞或有望成功抑制实验模型机体中实体瘤的生长。
2022-04-25
基因编辑的肌肉干细胞应用于临床治疗肌肉疾病的一种有前途的方法
细胞和基因疗法正在成为肌肉营养不良患者的现实选择。MDS是一组大约50种严重的、使人衰弱的单基因疾病，导致一些患者逐渐无法使用肌肉进行日常活动，甚至依赖呼吸支持。到目前为止，治疗包括支持性措施，但纠正
2022-04-13
Nature communications: 肌肉营养不良和其他由糖基化缺陷引起的疾病的治疗药物的开发
肌营养不良是一组以骨骼肌进行性减弱为特征的异质性遗传性疾病。几种类型的肌营养不良症是由肌营养不良蛋白-糖蛋白复合体(DGC)的成分突变引起的，DGC在基底膜和肌动蛋白细胞骨架之间形成结构联系，这对维持
2022-04-21