Science：利用碱基编辑恢复SMN蛋白产生，有望治疗脊髓性肌肉萎缩症
在一项新的研究中，来自美国多家研究机构的研究人员利用碱基编辑技术恢复了小鼠体内SMN蛋白的自然产生，有效地治愈了啮齿动物的脊髓性肌肉萎缩症（spinal muscular atrophy, SMA）。
精神分裂症新药ulotaront两项III期研究未达到主要终点
7月31日，住友制药和大冢制药共同宣布，其在研ulotaront（SEP-363856）治疗急性精神分裂症的两项III期DIAMOND 1和DIAMOND 2研究未达到主要研究终点。
Nature Medicine：致幻蘑菇治疗神经性厌食症的临床结果发布
该论文报告了一项小规模1期临床试验，试验结果表明，在心理辅导之外注射单剂量的裸盖菇素是治疗神经性厌食症的一种安全而可接受的疗法，或能减少部分患者的进食障碍行为，这为进一步评估裸盖菇素作为一种新型疗法的
系首次针对中国自闭症人群的大规模全外显子遗传学研究，仇子龙团队发现9个新候选基因，揭示高功能自闭症遗传特性
这项工作提出了一种体内基因编辑策略，可以成功地实现纠正全脑范围内的单核苷酸突变，进一步为神经发育障碍提供新的治疗框架。
JAMA子刊：运动是治疗抑郁症的“良药”
这项Meta分析发现，身体活动与抑郁症发病之间存在剂量反应关系。即使是低于公共卫生建议的活动量，也能获得大量的心理健康益处；而达到最低建议目标会有额外的益处。
JAGS：机体肌肉中的脂肪水平或能预测个体认知功能下降的风险
来自匹兹堡大学等机构的科学家们通过研究揭示，机体肌肉中脂肪（肌肉脂肪，muscle adiposity）的水平或许能提示个体随着机体年龄增长经历认知能力下降的可能性。
eCM：更好的抑郁症“话疗”诞生了！科学家发现，相比传统的认知行为疗法，ADepT更有效、更便宜
这项研究结果表明，在治疗结束时和长期随访中，ADepT在建立幸福感和减少抑郁症状方面不逊于CBT，甚至可能比CBT更有效，且具有更低的成本和更高的生活质量。如果这些结果能够在后续更大规模的临床试验中复
Neurology：机体胆固醇和甘油三酯水平的波动或与阿尔兹海默病及相关痴呆症风险增加直接相关
来自梅奥诊所等机构的科学家们通过研究发现，机体胆固醇和甘油三酯水平波动的老年人群相比这两个参数水平稳定的老年人群而言患阿尔兹海默病和相关痴呆症的风险会增加。
华人教授创办，基于新型递送平台瞄准神经肌肉疾病，多条管线即将申请IND
肽、蛋白质和核酸等生物分子通常不能通过被动扩散穿过细胞膜。然而，细胞穿透肽 (CPP)、细菌蛋白毒素、某些真核蛋白、病毒和许多合成药物递送载体已被证明能够以不同的效率进入真核细胞的胞质溶胶。