基因疗法新进展——基因“缝合术”！Science：利用核酶将较小的mRNA拼接在一起，有望治疗由较大的基因突变引起的遗传疾病
StitchR技术不仅可以与多种不同类型的载体结合使用，还可以高效地与任何mRNA序列结合，这为它在多种疾病和应用中的广泛使用打开了大门。
2024-11-30
中山一院团队证实，“强化-简化”疗法可以帮助80%的初诊2型糖尿病患者持久控制血糖
基于研究成果，研究人员认为，她们提出的“强化-简化”方案著改善了新确诊2型糖尿病患者的血糖水平。
2024-11-06
复旦联合上海交大，开发新型LNP，同时递送siRNA和mRNA，治疗乙肝病毒感染
RNAi疗法的临床应用受到肝脏靶向递送系统所带来的挑战的阻碍。随着新型GalNAc技术和脂质纳米颗粒（LNP）的开发，基于siRNA的药物如Partisiran和Inclisiran已获批临床使用。
2024-06-27
肿瘤3个月后完全消失，超80%患者持久一年无癌，创新疗法递交上市申请
2024年8月14日，UroGen Pharma宣布，已完成其在研疗法UGN-102的新药申请（NDA），用以治疗低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）患者。
2024-08-17
Sci Transl Med：Harmine和Exendin-4的联合使用能够安全地增加糖尿病患者体内β细胞的数量
本研究证实了DYRK1A抑制剂-GLP1RA联合疗法在糖尿病治疗中的巨大潜力，该联合疗法可有效提高体内人胰岛β细胞水平，促进人胰岛β细胞增殖、功能和存活，安全性良好，具有广阔的应用前景。
2024-08-19
新研究揭示细胞因子IL-33促进三级淋巴结构形成机制，有望开发出更有效治疗胰腺癌的免疫疗法
一种新的免疫治疗策略对于治疗胰腺癌尤为重要。免疫检查点抑制剂在治疗这种疾病方面不如治疗其他恶性肿瘤（如直肠癌和黑色素瘤）成功。
2025-01-27
乔治·丘奇团队开发酶促RNA合成平台，扩展RNA疗法潜力，已成功合成siRNA药物
在这项最新研究中，研究团队开发并优化了一种水基、无模板的酶促RNA寡核苷酸合成平台，作为传统化学合成法的替代方案
2024-07-16
精准核子疗法新曙光！Nature：我国科学家研发'智能弹头'精准定位肿瘤，有望增强放射性核素疗法在癌症治疗中的应用
在这项新的研究中，刘志博教授课题组在放射性药物中加入了一种基于硫（VI）氟化物交换（SuFEx）化学的接头（linker），以增强对肿瘤的精确靶向性，使其迅速从血液中排出，并在肿瘤部位充分保留。
2024-06-13
1篇Cell+1篇Science：基于TRIM21 的“特洛伊木马疗法”，可靶向清除脑细胞中的tau蛋白聚集物，小鼠重现活力
科学家们开发出了新的潜在疗法，可以选择性地清除与阿尔茨海默病有关的tau蛋白聚集物，并改善小鼠的神经变性症状。来自英国医学研究理事会（MRC）分子生物学实验室和剑桥大学英国痴呆症研究所的研究人员说，这
2024-09-25