机体干细胞能根据潜在疾病来调整其在基因疗法中的作用！
本文研究结果表明，造血干细胞的克隆生长活性、谱系输出、长期的谱系定向和体细胞突变率会受到潜在疾病、患者治疗时年龄、遗传缺陷纠正的程度和遗传性疾病所施加的造血压力的影响。
2024-11-25
Cancer Cell：揭示化疗或能改变卵巢癌使其对免疫疗法更加易感背后的分子机制
本文研究结果揭示了临床相关的髓细胞驱动的空间T细胞的耗竭或能开启免疫疗法策略从而释放高级别浆液性卵巢癌患者机体中CD8+ T细胞介导的抗肿瘤免疫力。
2024-12-23
NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
Nat Med：三重抗体混合制剂疗法有望实现对机体HIV-1水平的长效控制
本文研究结果揭示了三种bNAb混合制剂在患者没有进行抗逆转录病毒疗法的情况下能表现出较出色的HIV-1抑制潜力。
2024-09-19
Nature：中国博后一作，开发T细胞免疫疗法，治疗中枢神经系统损伤
这项研究阐明了损伤响应T细胞的神经保护功能的机制，为未来中枢神经系统（CNS）损伤的T细胞疗法的开发铺平了道路。
2024-09-15
正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
2024-07-23
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
Nature Microbiology | 噬菌体疗法：迎战抗生素耐药性的未来希望
噬菌体疗法作为应对抗生素耐药性感染的一种潜在解决方案，具有重要的公共卫生意义。尽管面临许多挑战，但通过多方协调努力，噬菌体疗法有望成为一种可行的治疗选择，以帮助克服抗生素耐药性危机。
2024-06-16
Molecular Cancer | 迈向癌症治疗新纪元：CAR-M疗法的临床潜力
近年来，嵌合抗原受体（Chimeric Antigen Receptor, CAR）技术在癌症治疗领域取得了突破性进展，尤其是在血液肿瘤的治疗中。
2024-06-05
Nature：利用改良版IL-2抑制Tr1细胞有望改善免疫疗法的抗癌能力
在这项新的研究中，令研究者吃惊的是，旨在高度激活辅助性T细胞的疫苗却产生了相反的效果，抑制了肿瘤排斥反应。
2024-08-19