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在子宫内成功治疗罕见遗传病

该研究记录了首例尚在子宫中的胎儿接受利司扑兰治疗的案例,标志着神经肌肉退行性疾病的子宫内干预的里程碑,若疗效及安全性获进一步验证,或将改写 SMA 的临床管理范式。

2025-02-26

四川大学综述:癌症治疗的明日之星——AKT,肿瘤治疗广谱靶点

从全球研发来看,AKT抑制剂潜力巨大且赛道不拥挤。据智慧芽数据库统计,全球AKT抑制剂在研项目有55款,其中近50%(27款)处于临床前阶段,进入临床Ⅲ期的仅有6款。

2024-08-30

AACR速报:新型ADC药物联合PD-1单抗,显示出治疗子宫内膜癌的前景

该研究在FRα阳性复发性微卫星稳定(MSS)/错配修复正常(pMMR)的浆液性子宫内膜癌患者中测试了ADC药物Elahere和派姆单抗。

2024-04-13

iPSC干细胞治疗恢复人类视力

该临床研究在世界上首次使用人诱导多能干细胞(iPSC)来源的角膜上皮细胞片(iCEPS)修复角膜缘干细胞缺乏症(LSCD)视力障碍患者角膜。

2024-11-12

DLL3 ADC峰回路转,SCLC治疗突破有望

DLL3是小细胞肺癌(SCLC)极具潜力的治疗靶点,赛道进展一直备受瞩目,只是其药物研发颇为不顺,沉寂多年。随着越来越多的DLL3产品显露治疗实力,这个赛道也将聚集更多的实力玩家。

2024-11-06

JAMA Oncol:新型免疫疗法组合有望治疗人类致死性甲状腺癌

本文中,研究人员所进行的II期非随机临床试验报告了双重免疫检查点抑制剂治疗侵袭性甲状腺癌的临床活性。

2024-12-14

JEM:新型组合性疗法有望治疗人类转移性卵巢癌

基于这一概念,研究者Zhang等人设计了一种方法,其能通过结合β-葡聚糖(β-glucan,一种病原体所衍生的骨髓细胞激活剂)和干扰素γ(IFNγ)的疗法,从而就能特异性地激活腹腔中的骨髓细胞。

2024-12-26

Nature:首次人体试验,iPS干细胞实现心脏再生,治疗心力衰竭

这项研究为基于 iPSC 的心肌细胞移植治疗心力衰竭提供了重要的临床前和临床数据支持。

2025-02-06

Nature:新研究表明个性化mRNA疫苗有望治疗胰腺癌

在参与这项研究的16名胰腺癌患者中,有8名患者有强烈的免疫反应,其中6名患者在三年多后仍然没有癌症。

2025-02-28

揭开乳腺癌精准治疗的新篇章

该研究聚焦于小鼠模型和人类的回顾性数据分析,发现雌激素周期的不同阶段对乳腺癌化疗的敏感性具有显著影响。

2024-12-08