克罗恩病治疗新希望！Clin Transl Med：脂肪干细胞胞外囊泡助力改善淋巴功能、抑制炎症
研究表明，源自脂肪干细胞的细胞外囊泡（CrF-EVs）可通过miR-132-3p/RASA1/ERK1/2轴改善克罗恩病（CD）小鼠模型的淋巴功能，减轻结肠和肠系膜炎症。
2024-12-31
Science重磅：这种抗癌药成为阿尔茨海默病的新希望，能够挽救记忆和大脑功能
这项研究表明，抑制IDO1酶，阻断其介导的色氨酸向犬尿氨酸的转化，通过恢复星形胶质细胞代谢，挽救了阿尔茨海默病小鼠模型的海马体记忆功能。
2024-09-03
这家阿尔茨海默病药物开发公司因涉嫌临床试验造假，被罚款4000万美元
SEC指控了王厚炎对患者的体液样本进行了“揭盲”操作，这意味着他知道哪些样本来自接受药物治疗的患者，哪些来自安慰剂组，这可能影响他的数据。
2024-10-06
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
AAV基因治疗先驱James Wilson教授全职创业，成立两家公司，开发罕见病基因疗法
GEMMA公司从詹姆斯·威尔逊教授此前创立的Passage Bio公司获得了3款处于临床阶段的基因治疗候选药物的全球独家开发和商业化的权利。
2024-08-06
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
Cancer Res：粘附GPCR ADGRE2维持蛋白平衡并促进急性髓性白血病进展
该研究揭示了ADGRE2在急性髓性白血病中的作用和机制，并为治疗急性髓性白血病提供了一个有希望的治疗策略。
2024-08-28
