Rocket基因疗法因CMC问题再次收到FDA完整回复函
对患者来说，Kresladi将会是治疗方式上的显著进步，该款药物提供了一种潜在替代骨髓移植的治疗方案，骨髓移植不仅存在很大感染风险，并且很难获得匹配的移植体。
2024-07-01
Immunity：删除这个基因，增强NK细胞抗肿瘤活性
这项新发现有望克服免疫检查点抑制剂等癌症免疫疗法在治疗实体瘤方面面临的挑战，通过促进具有细胞毒性活性的免疫细胞（例如NK细胞和T细胞）在肿瘤微环境中的浸润和持久性，来增强其抗肿瘤活性。
2024-06-07
Nat Genet：科学家识别出6个与癌症风险相关的新基因
本文研究结果揭示了多个新型癌症风险基因，并强调了自噬、细胞凋亡和细胞压力反应或许应该作为未来科学家们开发新型癌症疗法的关注重点。
2024-11-17
NEJM：300万美元的慢病毒基因疗法，导致多名患者出现血癌
这两项研究描述了接受eli-cel疗法的脑型肾上腺脑白质营养不良（CALD）患者的长期结局，同时强调了该基因疗法可能引起患者发生血液系统恶性肿瘤。
2024-10-14
Nature Methods：精准捕捉分子运动——GETvNA技术引领基因调控研究新方向
这一方法通过将DNA分子垂直附着于石墨烯表面，利用荧光染料与石墨烯间的能量转移效应，成功实现了对数十纳米范围内分子运动的精准追踪。
2024-12-15
Cell：新研究表明细菌防御系统DdmDE有潜力用于基因组编辑
Fu团队实验的初步数据表明，DdmD切割质粒后剩余的质粒片段可以作为向导DNA片段，DdmE可以与之结合，从而重复执行这一过程。
2024-09-19
Nature | 突破欧洲血统局限：MAGE数据集解锁多种族基因表达奥秘
MAGE项目的开发和分析不仅扩展了我们对人类基因表达和剪接多样性的理解，还为研究人类基因组的进化和功能提供了一个包容性资源。
2024-07-25