NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
JHPN：肠道菌群或能作为反映癫痫症患者机体认知功能障碍的潜在风险因素
相比健康个体而言，癫痫症患者机体的肠道菌群存在着不平衡的表现，癫痫症合并认知功能损伤患者机体的肠道菌群与无认知功能损伤的癫痫症患者相比存在着显著的差异。
2024-10-25
Nature：科学家发现能驱动患者狼疮发生的两种细胞缺陷
来自美国西北大学Feinberg医学院等机构的科学家们通过研究发现了一种特殊的分子缺陷或会促进系统性红斑狼疮的病理性免疫反应，同时揭示逆转这一缺陷或有望逆转疾病。
2024-07-13
npj Breast Cancer：药物-化疗组合或能增加脑转移性乳腺癌患者的治疗疗效
本文研究结果表明，将拓扑异构酶抑制剂SN-38与脂肪酸合成酶抑制剂TVB-2640进行组合用于脑转移三阴性乳腺癌患者的潜在治疗或许还需要进一步考虑。
2024-08-10
JCI：揭示患者疾病缓解后乳腺癌细胞在机体骨髓中得以存活背后的分子机制
本文研究结果提供了关于间充质干细胞到肿瘤细胞之间进行胞间运输的多组学见解，并验证了GIV分子的运输如何调节雌激素受体阳性乳腺癌疾病状态。
2024-12-15
研究揭示USP1-ATF4-CD98hc调控ENKTL淋巴瘤患者耐药的新机制
本研究表明，sEVs中的CD98hc蛋白可作为监测淋巴瘤进展和耐药的临床标志物，为靶向肿瘤来源的sEVs和sEVs中的CD98hc蛋白治疗ENKTL提供了理论依据。
2024-11-26
正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者
该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术，仅需数周时间制备，即可实现“一次治疗，终身治愈”的效果，为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。
2024-07-23
J Extracell Vesicles：血浆源性细胞外囊泡(EVs)作为烧伤患者脓毒症的生物标志物
这项工作的重点是利用拉曼光谱来鉴别从烧伤患者血浆中分离的ev中的脓毒症标志物，本研究结果为宿主生物体液中细菌ev的光谱研究的未来临床应用建立了一个快速、敏感的工作流程。
2024-09-29
邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07