HMI-102治疗PKU成人患者pheNIX研究遭美国FDA临床暂停!
HMI-102是一次性基因疗法，旨在将功能性PAH基因拷贝递送至肝细胞，恢复苯丙氨酸（Phe）的正常代谢途径。
2022-02-22
新型心肌肌球蛋白激活剂omecamtiv mecarbil在美国进入审查，箕星药业引进中国！
在大规模3期GALACTIC-HF试验中，omecamtiv mecarbil显著降低了小血管(CV)死亡或心力衰竭事件的复发风险。
2022-02-25
C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂Miplyffa(arimoclomol)在美国和欧盟遭遇监管挫折!
目前，仅有一种NPC治疗药物miglustat(麦格司他)，已在中国上市。
2022-02-25
特利加压素(terlipressin)遭遇美国FDA完整回应函(CRL)，已在多国上市！
terlipressin已在多个国家获批，该药是强效血管加压素类似物，可逆转肾功能恶化。
2022-02-24
罗氏CD20xCD3双特异性抗体glofitamab、RET抑制剂pralsetinib获美国FDA授予孤儿药资格!
glofitamab用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL），pralsetinib用于治疗转移性RET融合阳性实体瘤。
2022-02-24
美国FDA授予SBT101快速通道资格(FTD)!
SBT101是处于开发中的第一个基于AAV的基因疗法，旨在补偿导致疾病的ABCD1突变，增加ABCD1表达，并降低AMN患者体内超长链脂肪酸（VLCFA）水平。
2022-02-17
《科学》子刊：中国医学科学院团队破解肠癌“排斥”T细胞之谜
免疫检查点抑制剂（ICB）一直都备受医学界的追捧。在2018年，诺贝尔生理学或医学奖更是被颁给了两位免疫学家，以表彰他们“发现负性免疫调节治疗癌症的疗法方面的贡献” 。可是，临床上免疫检查点抑制剂在结直肠癌患者中的治疗有效率仅为15%。造成这种疗效异质性的现象在一定程度上归结于免疫细胞的浸润程度不同，尤其是CD8+T细胞的浸润。CD8+T细胞在结直肠肿瘤中的
2022-02-05