两篇Science论文揭示曼氏血吸虫的弱点，有助开发治疗血吸虫病的新药物
2020年9月27日讯/生物谷BIOON/---在来自美国德克萨斯大学西南医学中心的研究人员的领导下，两项新的研究阐明了血吸虫---引起鲜为人知的热带疾病血吸虫病的寄生性扁虫---的生物学特性和潜在的弱点。这一发现可能会改变这种每年导致高达25万人死亡的疾病的进程。相关研究结果发表在2020年9月25日的Science期刊上，论文标题分别为“A single
研究应用拉曼光谱观测低温等离子体诱导产朊假丝酵母氧化应激过程
近期，中国科学院合肥物质科学研究院技术生物与农业工程研究所研究员黄青课题组利用拉曼光谱技术和光谱成像方法，观察低温等离子体诱导的氧化应激下的应用假丝酵母细胞中生物分子氧化还原状态变化，由此探索氧化应激下细胞不同的死亡模式。相关研究成果发表在国际分析化学专业期刊Analyst。低温等离子体是一种可以对生物体进行局部定点施加氧化胁迫的有效工具，通过放电产生离子和
印度合成出对耐药鲍曼尼氏杆菌具有高抗菌活性且无毒的新型分子
《印度教徒报》消息，印度贾瓦哈拉尔·尼赫鲁高级科学研究中心(JNCASR)抗菌研究实验室的研究人员，通过将氨基酸(甘氨酸)与聚合物进行化学连接（共轭），开发出一类新型分子——氨基酸共轭聚合物(Amino Acid Conjugated Polymers，ACPs），对多重耐药鲍曼不动杆菌具有高度的抗菌活性，同时对人体细胞没有任何毒性。相关研究成果
热休克反应诱导剂arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型疗效强劲，今年申请上市！
2020年01月04日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司公布了arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）开放标签II/III期临床研究的12个月中期数据。长期数据显示，在过去两年中，arimoclom
热休克反应诱导剂arimoclomol获美国FDA突破性药物资格，治疗尼曼-匹克病C型
2019年11月20日/生物谷BIOON/--Orphazyme是丹麦的一家生物制药公司，专注于开发创新药物用于罕见的蛋白质错误折叠疾病的治疗，其平台是基于热休克蛋白（HSPs）的早期科学发现。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予arimoclomol治疗尼曼-匹克病C型（NPC）的突破性药物资格（BTD）。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于
Ultragenyx 宣布与GeneTx合作推进安格曼（天使人）综合症治疗
美国时间2019年8月14日， Ultragenyx药业有限公司和GeneTx Biotherapeutics LLC 宣布了合作发展GeneTx公司的产品GTX-102。GTX-102是一种用于治疗安格曼综合征的翻译寡核苷酸。安格曼综合征是一种严重的使人衰弱的罕见神经源性障碍, 全球约每15000人中就有一位安格曼患者。GTX-102目前处于临床前期开发阶段，预计将于2020上半年向美国FDA提
Science子刊：基因替代疗法有望治疗尼曼-皮克病等一系列溶酶体贮积症
2019年8月24日讯/生物谷BIOON/---尼曼-皮克病（Niemann-Pick disease, NPD）又称为鞘沉积病（sphingolipidoses），是一种溶酶体贮积症，其特征在于神经变性和早期死亡。它是一种先天性糖脂代谢性疾病，影响着身体的多个系统，严重程度也各不相同。根据致病基因和疾病症状和患者体征，人们将NPD主要分为4种类型：A型（NPD-A），B型（NPD-B），C1型（