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罕见肝病新药!欧盟CHMP建议批准Livmarli:治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒!

Livmarli是第一个被批准用于治疗ALGS胆汁淤积性瘙痒的药物。该药是一种口服顶端钠依赖性回肠胆汁酸转运体(ASBT)抑制剂,导致更多胆汁酸从粪便中排除,减少胆汁酸介导的肝损伤和并发症。

2022-10-20

JAP:呼吸阻力训练或能帮助降低机体的血压

来自科罗拉多大学波德分校等机构的科学家们通过研究发现,呼吸阻力训练(resistance breathing training)或能像一些药物或锻炼一样帮助降低机体血压。

2022-10-12

《科学》子刊:中国高血压管理道阻且长!国际纵向研究表明,我国高血压患者漏诊率57%,得到合理治疗的仅有9%

年龄好像是高血压与我们青年人之间的一堵墙,总觉得自己不可能直面来自高血压的魔法攻击。尤其像奇点糕这种大大咧咧、不重视健康的人,甚至会有一种“天真”的躺平心态:

2022-08-31

JCI:较高的体温或会改变自身炎性疾病中的关键蛋白的功能 有望治疗人类罕见炎性疾病

来自Garvan研究所等机构的科学家们通过研究揭示了体内核心温度的上升如何诱发罕见遗传性自身炎性疾病患者的炎症发作。

2022-10-18

Nat Biomed Eng:能自我学习的人工智能技术或能利用病理学图像来寻找类似的患者病例 从而帮助诊断人类罕见疾病

来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究开发了一种深度学习算法,其或能通过自学方式来学习用于在大型病理学图像库中寻找类似病例的特征。

2022-10-24

EHJ:对2.8万人进行的一项全球性研究结果表明 降血压或能帮助降低机体患痴呆症的风险

来自新南威尔士大学等机构的科学家们通过对超过2.8万人进行一项全球性的研究提供了迄今为止最有利的证据表明,在晚年间降低机体血压或能帮助降低机体患痴呆症的风险。

2022-11-03

溢价666%,阿斯利康6800万美元收购罕见病公司,加速基因组医学领域布局

阿斯利康旗下罕见病业务子公司 Alexion Pharmaceuticals 宣布以6800万美元的价格收购临床阶段基因公司 LogicBio Therapeutics。

2022-10-06

发现罕见癌症特异性T细胞,TCR-T新锐完成1400万美元融资

近年来,在实体瘤治疗领域,以CAR-T疗法为代表的新型免疫疗法取得了前所未有的突破。在这其中,TCR-T疗法也初露锋芒,由于其可治疗靶点范围更广,TCR-T在实体瘤治疗领域的潜力值得期待。

2022-09-26

罕见原发性免疫缺陷新药!口服选择性PI3Kδ抑制剂leniolisib在美国进入优先审查!

leniolisib有潜力为活化的肌醇磷脂3-激酶δ综合征(APDS,一种原发性免疫缺陷)治疗带来一款疾病修正靶向疗法。

2022-09-29

吃太咸,伤免疫,毁血压!科学家发现高浓度盐促进抗原呈递细胞炎症小体激活,导致血压升高的新机制

这些研究结果揭示了内皮钠通道,炎症以及盐敏感性高血压之间相关联的潜在机制,而且他们之间的关联与抗原呈递细胞中NLRP3炎症小体激活有关,这一发现可能成为治疗盐敏感性高血压的潜在靶点。

2022-09-26