全球首个家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)药物！反义药物Waylivra III期临床显著降低甘油三酯水平！
2019年08月29日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种。截至目前，该公司已有4款反义RNA药物获批上市，分别为Kynamro（治疗纯合子家族性高胆固醇血症，HoFH）、Spinraza（治疗脊髓性肌萎缩症，SMA）、Tegsedi（治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变
罕见病新药！Arrowhead公司高胆固醇血症RNAi疗法ARO-AGN3获美国FDA授予孤儿药资格
2019年07月17日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-AGN3治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的激励
罕见病RNAi疗法！变革性药物givosiran治疗急性肝卟啉症(AHP)在欧盟提交上市申请
2019年07月02日/生物谷BIOON/--Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran）于2018年8月获美国和欧盟批准，用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗。此次批准，使Onpattro成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物。近日，Alnylam公司宣布，已向欧
罕见病新药！全球首个长效C5补体抑制剂Ultomiris获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2019年07月04日/生物谷BIOON/--Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一个也是唯一一个每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。在美国，Ultomiris于2018年12月获得FDA批准，用于PNH成人患者的治疗。值得一提的是
罕见病新药！Edsivo(celiprolol)治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征(vEDS)遭美国FDA拒绝批准
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Acer Therapeutics是一家总部位于美国马萨诸塞州的制药公司，专注于收购、开发和商业化用于治疗严重罕见和超罕见疾病的疗法。近日，该公司宣布，已收到来自美国食品和药物管理局（FDA）的一封完整回应函（CRL），此次CRL是关于Edsivo（celiprolol）治疗血管性埃勒斯-当洛斯综合征（vascular Ehlers-Danlos
罕见病新药！凯瑞康宁新型嗜睡症药物XWL-008获美国FDA授予孤儿药资格
2019年06月25日讯 /生物谷BIOON/ --凯瑞康宁有限公司（XW Laboratories Inc，简称“凯瑞康宁”）是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发治疗神经系统疾病的创新药物。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予XWL-008用于治疗发作性睡病（又称嗜睡症）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称
罕见皮肤病基因疗法-KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB)获美国FDA再生医学先进疗法资格(RMAT)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）的再生医学先进疗法资格（RMAT）。此次RMAT资格的授予，是基于来自GEM-1和GEM-2
罕见皮肤病基因疗法！首创局部基因疗法KB103治疗大疱性表皮松解症(DEB) II期临床获得成功
2019年06月26日讯 /生物谷BIOON/ --Krystal Biotech是一家专注于开发基因疗法治疗罕见皮肤病的生物技术公司，近日公布了候选基因疗法KB103（bercolagene telserpavec）治疗营养不良型大疱性表皮松解症（DEB）安慰剂对照II期研究（GEM-2）的积极结果，以及来自I期研究（GEM-1）的最新数据。数据发布后，公司股价应声飙升超过40%。首席调查员、斯
美国FDA授予ARO-APOC3孤儿药资格,治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的
新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧进入审查，治疗β地中海贫血/骨髓增生异常综合症
2019年06月10日讯 /生物谷BIOON/ --新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的生物制品许可申请（BLA），该药是一种实验性红细胞成熟剂，具体用于治疗：（1）骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（ring sideroblast，RS）并且需要输注红细胞（