Nature子刊：浙江大学钱鹏旭团队揭示造血干细胞可用于骨髓靶向白血病药物递送
【导读】白血病是一种源自骨髓的血液恶性肿瘤，为白血病的发生、发展和复发，提供了必要的信号。然而，如何特异性地将药物输送到骨髓，仍是一个难题。团队通过向造血干细胞和祖细胞 （HSPC） 膜注入脂质体（H
2024-07-24
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nat Cardiovasc Res：科学家识别出有望开发心力衰竭新型疗法的潜在药物靶点
来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究分析了一个大型的遗传数据集，并利用多组学识别出了HFpEF和HFrEF两种心力衰竭亚型的58个新型的药物靶点。
2025-02-15
Cell：中德科学家联手揭示雄激素的新作用机制，有望开发出更好的肌肉增强药物
在这项研究中，这些作者能够证实一种称为GPR133的粘附G蛋白偶联受体被雄激素类固醇激素5α-DHT激活。
2025-02-17
新型生物打印技术精准模拟胶质母细胞瘤异质性，助力药物高效评估
本研究利用微挤出生物打印，结合多生物墨水与气溶胶交联技术，成功制造小体积多成分水凝胶阵列。该阵列能模拟胶质母细胞瘤内异质性，且打印稳定性高，为抗癌药疗效评估提供了新体外系统。
2025-01-31
AlphaFold2核心科学家创业，已获5000万美元融资，利用AI设计蛋白，加速药物开发
AlphaFold 解决了数十年来蛋白质结构预测的难题，并展示了机器学习如何帮助我们理解生物学；而现在，机会在于推进和应用最新的生成式人工智能技术，从头设计蛋白质。
2025-02-21
AD：复旦团队分析5万余人数据，鉴定到5个全新的阿尔茨海默病风险基因，有望成为药物靶点！
该研究结果进一步扩展了现有的AD及ADRD的基因研究。通过对全外显子组的广泛测序分析，研究不仅鉴定出了7个新的与ADRD有关的基因，还发现了5个治疗AD的有效药物靶点。
2024-08-19
Nat Microbiol：帕金森疾病药物或会在缺乏铁离子状况下促使肠道微生物组功能恶化
本文研究揭示了两种尚未被研究的药物对机体整体微生物组的影响效应，并识别出了金属离子的隔离或许能作为药物诱导的微生物组紊乱的一种特殊机制。
2024-12-18