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CRISPR/Cas9基因编辑可能导致细胞毒性和基因组不稳定性

CRISPR/Cas9,俗称“基因剪刀”,是一种精确的基因编辑技术。它允许将所需的DNA序列引入到基因组的(几乎)任何位置,从而修改或灭活一个基因。

2022-08-26

Nat Biotechnol:利用改进的CRISPR-Cas9基因编辑系统将较长的DNA序列高效引入细胞基因组中的精确位点

CRISPR-Cas9基因编辑系统的一种新变体使得它更容易为治疗应用而对大量细胞进行基因改造。

2022-08-30

Genome Biology:系统解析RBP-RNA编辑的结合偏好性与功能关联

RNA编辑与RNA结合蛋白(RBP)在转录后的一系列复杂过程中扮演关键角色,执行对RNA剪接、降解加工及分子功能的复杂调控。

2022-08-12

上科大高冠军团队开发简单高效的大片段基因敲入编辑器——TEd

该首次通过引入启动子改造HR-donor开发出了转录偶联新型基因编辑器TEd。通过一系列优化,TEd初步解决了传统CRISPR-Cas9介导的同源重组在大片段knockin效率低的问题。

2022-08-16

华南农大刘耀光院士团队开发碱基编辑靶点设计工具——BEtarget

BEtarget 的结果页面提供了一个交互式的可视化图表,图中显示了靶标基因的结构,鼠标点击相应的外显子可展示在该外显子所有的候选靶点。

2022-08-05

FDA暂停Beam公司基于碱基编辑的CAR-T疗法临床试验申请

由健康捐赠者来源的T细胞构建的CAR-T可以避免上述问题,并可能开发出“现货型” CAR-T产品。但这需要对CAR-T细胞进行额外的修饰,以防止移植物抗宿主病(GvHD)以及身体对CAR-T细胞的排斥

2022-08-02

研究显示:基因编辑技术有望防治心脏病

据美国《麻省理工学院技术评论》网站日前报道,一名家族性高胆固醇血症患者在新西兰接受了基因编辑临床试验,以期降低血胆固醇水平,从而防治心脏病。这项临床试验是利用基因编辑技术防治心脏病的一次新探索。

2022-07-22

大幅提高安全性,谷峰/张金伟/高彩霞合作开发精准高效碱基编辑

研究发现 NG-ABE9e 在所有人类细胞系的所有测试位点上都显著降低了脱靶旁观者编辑的频率,在某些位点上的降幅甚至高达7倍以上。

2022-08-02

Nature Medicine:邦耀生物基因编辑治疗地中海贫血症患儿脱离输血依赖已超过2年

该研究提供了可以实现CRISPR/Cas9编辑的自体HSPC的移植和长期植入的原理证明,并且证实了胎儿血红蛋白水平的持续升高足以改善输血依赖性β-地中海贫血

2022-08-04

领先David Liu一个月,吉林大学李占军/赖良学率先开发出单个AAV递送的碱基编辑

CRISPR系统是细菌和古菌特有一种防御系统,自2012年开始被开发和改造为新一代的基因编辑工具,其中CRISPR-Cas9已成为革命性的基因组编辑平台,被广泛应用与生物技术和医学领域。其中来自化脓链

2022-08-10