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科研人员开发出新型TnpB微型基因编辑工具

该研究建立了适用于TnpB编辑器的大规模筛选体系,进一步证明了TnpB在转座子扩张中的功能,并对这一类编辑器进行了系统的功能解析,从而获得了目前最小的具备原创知识产权的微型基因编辑器。考虑到体内基因治

2023-07-05

消除疟疾病媒,加州大学团队利用基因编辑技术扼杀雌蚊

近日,加州大学圣地亚哥分校(UCSD)的研究人员在 Science Advances 发表了关于通过基因编辑消除雌性按蚊以断绝疟疾传播媒介的最新成果:“A confinable female-leth

2023-07-12

宾大团队设计LNP-mRNA体内基因编辑治疗,可一次性纠正突变基因,已完成初步概念验证

镰状细胞贫血症(镰状细胞病)是一种遗传性血红蛋白病,主要特征表现为慢性贫血,周期性发作疼痛和其他并发症。当前的主要治疗手段包括服用抗生素、输血或骨髓移植(造血干细胞移植)、基因治疗等。

2023-08-02

礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变

两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。

2023-08-05

Nature子刊:用AI预测CRISPR基因编辑活性,实现对基因表达水平的精准调控

在这项最新研究中,研究团队还证明了,TIGER的脱靶预测可以用来精确地调控基因表达水平,通过错配gRNA实现对特定基因的部分表达抑制。这对于许多由于基因拷贝数增加导致的疾病具有重要意义,例如唐氏综合征

2023-07-11

Cell:研究人员通过创新蛋白聚类方法开发新型碱基编辑工具

中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组开创性地运用AI辅助结构预测,建立起基于三级结构的蛋白聚类方法,并扩展为全新的脱氨酶挖掘体系,开发了一系列具有中国自主知识产权的新型碱基编辑工具。该工作为蛋

2023-07-03

Cell Stem Cell:科学家开发出一种能实现安全且有效的基因组编辑的造血干细胞培养技术

研究人员利用一种新型的高分子量聚合物开发出了一种新型的培养系统。

2023-07-31

Cell子刊:上科大季泉江团队开发新型微型Cas12n基因编辑系统

CRISPR-Cas12n家族核酸酶是我国自主研发的新颖微型基因组编辑系统,拥有该家族系统的自主知识产权及底层专利。

2023-07-11

Nature Biotech:新工具可预测基因编辑的成功率

自2012年CRISPR-Cas9技术问世以来,基因编辑便驶入了快车道,取得了一系列新突破。如果将CRISPR-Cas9比作能够破坏目标基因的分子剪刀,那么base editor(碱基编辑器)可以称为

2023-06-20