Science：利用mRNA递送在体内对造血干细胞进行基因编辑，有望治疗一系列血液疾病
在一项新的研究中，来自美国费城儿童医院和宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员开发出了一种概念验证模型，用于递送基因编辑工具来治疗血液疾病，从而可以直接在体内改造患病的血细胞，这是基因药物发展的一个进
2023-08-08
科研人员开发出新型TnpB微型基因编辑工具
该研究建立了适用于TnpB编辑器的大规模筛选体系，进一步证明了TnpB在转座子扩张中的功能，并对这一类编辑器进行了系统的功能解析，从而获得了目前最小的具备原创知识产权的微型基因编辑器。考虑到体内基因治
2023-07-05
Cancer Discov：新研究表明破坏SUV39H1 基因有望改善CAR-T细胞疗法的抗癌效果
CAR-T 细胞疗法是一种强大的免疫疗法，它已开始彻底改变癌症治疗。这种细胞疗法由纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）首创，涉及对患者的T细胞进行基因改造，使之能够识别并攻击癌细胞。然后，这些CAR-T
2023-11-28
Nature子刊：使用光遗传学，调控类器官中的基因表达
源于干细胞的类器官已成为研究人类发育和疾病建模的越来越重要的工具。但一直缺少来控制和研究类器官中基因表达的时空模式的方法。
2023-11-06
NEJM：每25人中就有1人携带与寿命缩短相关的基因型
来自deCODE Genetics公司等机构的科学家们发表了一项关于冰岛人口检测到可操作的基因型与其寿命之间关联的研究，相关研究结果或能促进冰岛政府宣布在全国范围内开展精准化的医疗服务。
2023-11-15
调查显示多基因胚胎筛查（PGT-P）的公众接受度高于预期
美国纽约最近的一项全国调查结果表明，多基因检测的植入前基因检测（PGT）对民众有一定吸引力，他们并不觉得该项检测存在道德层面的风险，而且认为PGT可能比种系基因组编辑更有用。
2023-11-08
WT1基因的−KTS变体是小鼠卵巢形成所必需的
通常情况下，性染色体为 XY 的小鼠发育睾丸，染色体为 XX 的小鼠发育卵巢。早期性腺是成为卵巢还是睾丸取决于细胞发育为作为睾丸支持细胞的塞托利细胞（Sertoli cell），还是发育为作为卵巢支持
2023-11-13
Science：通过对杨树进行多重CRISPR基因编辑可实现可持续的纤维生产
在一项新的研究中，来自美国北卡罗莱纳州立大学的研究人员利用CRISPR基因编辑系统培育出了木质素（lignin）---它是木纤维可持续产生的主要障碍---含量降低的杨树，同时还改善了它们的木材特性。这
2023-07-19