Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
2024-07-16
FDA加速批准HER2/HER3双抗用于治疗晚期胰腺癌和非小细胞肺癌
美国FDA加速批准了Bizengri（zenocutuzumab-zbco）用于治疗携带神经调节蛋白 1 （NRG1） 基因融合的晚期不可切除或转移性胰腺癌或非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
2024-12-10
Science：揭示PIEZO离子通道依赖的机械传感对肠道干细胞的命运决定和维持至关重要
在缺乏这两种PIEZO离子通道的情况下，肠道干细胞无法维持必要的功能，这会导致严重疾病和快速死亡。
2024-12-06
大脑中的“园丁”与“杂草”Nature：利用空间转录组时钟揭示大脑衰老过程中的细胞邻近效应
这项研究表明，细胞之间的互动——而不仅仅是单个细胞的特性，在塑造衰老过程中起着关键作用。
2024-12-27
清华大学俞立团队揭示迁移体介导的细胞因子包装释放和靶向递送新机制
这项研究表明，迁移体包装释放细胞因子可能是在循环系统中建立局部细胞因子梯度的关键机制，提出了细胞因子释放和递送的新机制，为免疫应答调节提供了新见解。
2024-12-14
邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07
J Extracell Vesicles：血浆源性细胞外囊泡(EVs)作为烧伤患者脓毒症的生物标志物
这项工作的重点是利用拉曼光谱来鉴别从烧伤患者血浆中分离的ev中的脓毒症标志物，本研究结果为宿主生物体液中细菌ev的光谱研究的未来临床应用建立了一个快速、敏感的工作流程。
2024-09-29
Nat Commun ：哺乳动物活细胞内可编程重构RNA调控网络的人工基因线路
研究团队首次将原本不可检测的单点突变RNA感应由1.5倍提升至94倍。由此，成功实现单碱基突变的检测，也将RNA表达量的感应扩展至序列变化的感应，极大地丰富了RNA-IN模块的识别范围。
2024-11-02