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FDA批准甲状旁腺功能减退激素替代疗法上市

TransCon PTH是一种长效甲状旁腺激素(PTH)前药,旨在将HP患者的PTH恢复至生理水平,以解决HP导致的血钙含量降低、血液磷酸盐水平升高等问题。

2024-08-13

舒易来/何英姿团队开发多位点表达的基因替代疗法,恢复DFNB111耳聋小鼠模型听力

该研究提示了基于AAV基因治疗Mpzl2相关耳聋的潜力,并为靶向耳蜗中不同细胞类型中表达的其他耳聋相关基因的基因治疗提供了概念验证。

2024-09-23

iPSC干细胞替代角膜移植,治疗大泡性角膜病变

这项研究证明了使用 iPSC 来源细胞替代大泡性角膜病变供体移植的可行性,同时也为细胞制品的基因突变风险管理提供了思路。

2025-01-26

JCI:新研究表明B细胞疗法有望治疗胶质母细胞

在这项新的研究中,Lee-Chang和她的合作者着手测试B细胞疫苗(BVax)及其促进的抗体对抗胶质母细胞瘤肿瘤的有效性。

2024-09-27

细胞疗法的崛起与突破

尽管免疫排斥和安全性问题尚未完全解决,研究人员的不断努力正在缩小这一领域的技术鸿沟。干细胞疗法的未来不仅仅是治疗疾病,而是重新定义人类健康的边界。

2024-12-24

Nature Medicine:巨噬细胞疗法——肝硬化治疗的全新突破

在肝病治疗领域,新疗法的开发迫在眉睫。该研究通过创新性的细胞疗法尝试,为患者提供了新的希望,同时也为医学界揭示了巨噬细胞在肝修复和抗纤维化过程中的潜力。

2025-01-15

CAR-T细胞疗法研究进展(第47期)

近年来,CAR-T免疫疗法除了被用来治疗急性白血病和非霍奇金淋巴瘤之外,经改进后,也被用来治疗实体瘤、自身免疫疾病、HIV感染和心脏病等疾病,具有更广阔的应用空间。

2024-10-31

CAR-T细胞疗法研究进展(第46期)

靶向EphA3的CAR-T细胞疗法有望治疗胶质瘤、新研究表明CAR-T细胞治疗后继发性癌症的风险可能与其他癌症治疗后的风险相似、新研究表明靶向EphA3的CAR-T细胞有望治疗胶质母细胞瘤

2024-09-30

Front Med:细胞内检查点有望用于开发基于NK细胞的癌症免疫疗法

靶向细胞内检查点分子的策略包括 CRISPR/Cas9、shRNA 和小分子抑制剂,每种策略都有其挑战和局限性。开发 NK 细胞基因编辑技术和改进病毒转染平台对于在 NK 细胞中实现稳定的基因过表达至

2024-12-08

Nature Medicine:异体CAR-T细胞疗法!为复发性神经母细胞瘤带来转机

ALLO_GD2-CART01是一种创新的异体CAR-T细胞疗法,专门针对神经母细胞瘤(NB)细胞表面特有的GD2分子进行治疗。

2025-01-23