系统性肥大细胞增多症(SM)新药！Blueprint/基石药业KIT抑制剂Ayvakit(阿伐替尼)：总缓解率75%!
在中国，Ayvakit(泰吉华®)今年4月获批，治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
全球首个急性淋巴细胞白血病(ALL)CAR-T细胞疗法！吉利德Tecartus在美国申请新适应症!
Tecartus是一种自体CD19 CAR-T疗法，制备成功率96%，15天交付。
Mol Ther: 靶向中枢神经细胞腺相关病毒载体疗法有助于治疗甲基丙二酸血症
甲基丙二酸血症（MMA）是一种严重的代谢紊乱，最常见的病因是甲基丙二酰辅酶A突变酶（MMUT）基因的突变。 MMA患者往往会经历多系统的疾病表现，即使在肝移植后也仍然存在神经系统疾病进展的风险。因此，将MMUT输送至中枢神经系统（CNS）可能会为患者提供神经保护，甚至可能为治疗带来好处。
多发性硬化症新药！诺华Kesimpta获欧盟批准：首个可在家每月1次皮下注射的靶向B细胞疗法!
Kesimpta是第一个可在家轻松给药的靶向B细胞疗法，可由患者自己每月一次皮下注射给药。
Science子刊：揭示放疗和免疫疗法通过清除髓外红细胞前体细胞来限制肿瘤进展
2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---靶向辐射常被用于研究和治疗不同类型的癌症。在一项新的研究中，来自中国西安交通大学、山东第一医科大学、山东省千佛山医院、徐州医科大学和美国芝加哥大学、德克萨斯大学西南医学中心的研究人员着重关注一类细胞，它们释放的一种蛋白增强对癌症疗法的抵抗力，并促进肿瘤进展。相关研究结果发表在2021年2月24日的Science
默沙东自愿撤消Keytruda治疗转移性小细胞肺癌患者的适应症
3月1日，默沙东宣布，该公司将自愿撤回Keytruda（pembrolizumab）在美国用于治疗转移性小细胞肺癌（SCLC）患者的适应症，这些患者在铂类化疗和至少一种其他既往化疗中或之后疾病出现进展。据报道，撤销这一适应症是在与美国食品和药物管理局（FDA）协商后完成的，默沙东正在努力在未来几周内完成这一变化过程。默沙东
滤泡性淋巴瘤(FL)首个CAR-T细胞疗法！吉利德Yescarta获美国FDA批准新适应症：总缓解率91%!
Yescarta是一款CD19 CAR-T细胞疗法，在中国由复星凯特开发，已进入优先审查程序。
发现新型骨细胞---osteomorph，这为治疗骨质疏松症等骨疾病提供新的治疗靶标
2021年2月28日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自澳大利亚加文医学研究和英国伦敦帝国理工学院等研究机构的研究人员发现了一种新型的骨细胞，这一发现可能揭示了治疗骨质疏松症和其他骨骼疾病的新方法。相关研究结果于2021年2月25日在线发表在Cell期刊上，论文标题为“Osteoclasts recycle via osteomorphs du
多发性硬化症新药！诺华Kesimpta：首个可在家每月1次皮下注射的B细胞疗法，深得患者/护士青睐!
Kesimpta是第一个可在家轻松给药的B细胞疗法，可由患者自己每月一次皮下注射给药。