Cell Stem Cell：肾脏类器官模型揭示多囊肾病治疗新靶点
总的来说，该研究开发的体外和体内的多囊肾病肾脏类器官模型，将增强我们发现多囊肾病新的疾病机制和验证临床转化候选药物的能力。
2024-01-10
Cell Metab：mtDNA原核类6mA修饰调控线粒体功能和线虫寿命
作者通过多种技术手段鉴定到6mA修饰在真核生物线粒体mtDNA中的存在，并且筛选到关键的甲基化和去甲基化酶，6mA修饰调控mtDNA的复制和转录以及突变的跨带传递，最终影响线粒体功能和生物体寿命。
2024-09-19
研究人员开发出脑钙化症反义核苷酸疗法
该研究在数百个脑钙化患者中鉴定了六个原发性基底节钙化家系携带SLC20A2基因的内含子突变，并发现了SLC20A2基因内含子区域存在一些隐蔽外显子序列，且其中包含提前终止密码子。
2024-08-19
Nature子刊：薛璐璐等开发硅氧烷基LNP，实现mRNA的器官特异性高效递送
该研究提供了概念验证，表明在类脂质结构中引入硅氧烷基团，可以在体内实现LNP器官靶向的调节，从而为开发下一代组织特异性mRNA递送的脂质样材料奠定了基础。
2024-10-05
乔治·丘奇创立的猪器官移植公司，再获近2亿美元融资，推进基因编辑猪肾脏人体移植
全世界的科研人员尝试通过多种途径解决器官移植短缺问题，其中比较具有应用前景的是异种器官移植——使用其他物种（例如猪）的器官进行人体器官移植。
2024-09-09
研究发现卒中超急性期他汀的脑保护新证据
该研究首次在大规模临床试验中证实了强化他汀治疗在卒中后急性期的脑细胞保护作用，为临床实践中缺血性卒中后的强化他汀启动时间选择提供了重要的高级别循证医学证据支持。
2024-08-14