5重难治骨髓瘤新生希望！全球首个XPO1抑制剂selinexor进入监管审查
2018年7月24日讯 /生物谷BIOON/ --Karyopharm Therapeutics是一家临床阶段的制药公司，专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法，用于治疗癌症及其他重大疾病。近日，该公司宣布，已启动向美国FDA滚动提交selinexor的新药申请（NDA），这是一种新型口服SINE化合物，用于对5种现有疗法耐药的高度难治性多发性骨髓瘤（MM）患者的治疗。Karyopha
Jakafi治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）II期临床获得成功
2018年06月22日/生物谷BIOON/--Incyte公司近日公布了Jakafi（ruxolitinib，鲁索替尼）联合皮质类固醇治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）的关键性II期临床研究REACH1的顶线结果。数据显示，该研究达到了主要终点，治疗第28天时的总缓解率（ORR）达到了55%（n=39/71）。此外，最佳总缓解率（BORR，即研究期间任何时间点获得缓解的患者比例）为73
Nat Biotechnol：科学家成功利用基因编辑技术降低猕猴体内有害胆固醇的水平 有望进入人类临床试验
2018年7月13日 讯 /生物谷BIOON/ --日前，一项刊登在国际杂志Nature Biotechnology上的研究报告中，来自宾夕法尼亚大学Perelman医学院的研究人员通过对猕猴进行研究发现，利用基因编辑使其机体中名为PCSK9的蛋白失活或许能够有效降低猕猴机体的胆固醇水平，这项研究中研究人员首次利用基因编辑技术对大型动物模型进行研究发现了与临床疾病相关的基因表达水平的降低，基于本文
礼来新型抗炎药Taltz治疗难治性强直性脊柱炎（AS）III期临床获得成功
2018年6月29日讯 /生物谷BIOON/ --美国医药巨头礼来（Eli Lilly）近日宣布，评估抗炎药Taltz（ixekizumab）治疗强直性脊柱炎（AS）的III期临床研究COAST-W达到了主要终点以及重要的次要终点。该研究是首个专门针对难治性群体开展的首个AS研究，入组的患者包括对一种或两种肿瘤坏死因子（TNF）抑制剂应答不足（比例90%）的患者以及对TNF抑制剂不耐受的患者（比例
Scientific Reports：口服胆固醇类似物显著抑制转移性肺癌
2018年6月18日讯 /生物谷BIOON /——据来自UCLA的研究人员报道，一种模拟高密度脂蛋白（HDL）胆固醇中主要蛋白质的化合物可以显著降低小鼠肺癌数量。这项发现有助于帮助解释HDL胆固醇和癌症风险降低之间的关系，表明相似的化合物也许在人类身上也有疗效，相关研究成果于近日发表在《Scientific Reports》上，题为“Treating the Intestine with Oral
Science：我国科学家鉴定出有助调节血液胆固醇水平的LIMA1基因突变
2018年6月10日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自中国科学院大学、武汉大学、新疆医科大学附属第一医院、上海科技大学和中科院上海生命科学研究院的研究人员鉴定出一种至少部分地负责调节血液中的胆固醇水平的基因突变。相关研究结果发表在2018年6月8日的Science期刊上，论文标题为“A LIMA1 variant promotes low plasma LDL cholesterol
任涛：难治性呼吸系统疾病的细胞临床转化的实践与思考
5月19日，在生物谷主办的2018（第九届）细胞治疗国际研讨会上，来自上海交通大学附属第六人民医院呼吸内科的任涛教授为我们带来主题为《难治性呼吸系统疾病的细胞临床转化的实践与思考》的精彩报告。 任涛教授首先回顾了里程碑式的细胞治疗案例，接着分享了一些自己采用免疫细胞治疗肺癌的临床实践、采用组织干细胞进行肺再生的临床实践，最后提出了自己对于细胞治疗的几点期待。 在细胞免疫治疗领域
降低胆固醇竟可以增强T细胞免疫疗法！
2018年5月20日讯 /生物谷BIOON /——克利夫兰诊所的研究人员首次发现降低血液胆固醇水平可以提高一种T细胞免疫疗法对抗癌症的成功率。图片来源：PLOS Blogs这个研究团队由克利夫兰诊所Lerne研究所研究T细胞转输的Qing Yi博士领导，Yi博士此前已经发现一种特殊亚群的T细胞（Tc9 细胞）比其他T细胞的抗癌能力更强。在这项最新发表的研究中，他们确定了赋予Tc9细胞抗癌能力的机理
脑部胆固醇会促使阿尔兹海默症发生！
2018年5月11日讯 /生物谷BIOON /——阿尔兹海默症是一种神经退行性疾病，与beta-淀粉样肽的异常聚集有关。尽管越来越多的证据显示胆固醇在阿尔兹海默症发病进程中发挥作用，但是其中的详细机制还没有研究清楚，研究人员并不知道这种脂质分子和这种疾病之间有何关系。图片来源：RedAndr/Wikipedia为了解决这个问题并揭示背后的秘密，来自剑桥大学、哈佛大学等研究机构的研究人员在剑桥大学化
最新3期数据：eskamine鼻喷雾剂可快速改善难治性抑郁症
5月5日，强生公司旗下杨森制药公布了两项esketamine鼻喷剂用于耐药性抑郁症治疗的临床3期试验的研究结果。这些研究及结果将在5月5-9日在纽约举行的美国精神病学协会年会上公布。一项针对有抗药性抑郁症成年人的研究数据显示，与安慰剂鼻喷雾剂加新开始的口服抗抑郁药治疗相比，灵活剂量的esketamine鼻喷雾剂联合新开始的口服抗抑郁药治疗显示出具有统计学意义及临床意义的抑郁