Nat Med：局部注射CAR T细胞可以治疗非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤
2020年5月10日讯 /生物谷BIOON /——非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤(ATRTs)通常发生于3岁以下儿童的中枢神经系统(CNS)。尽管有强化的多模式治疗(手术，化疗，如果年龄允许也可以进行放疗)，但是患儿的中位生存期只有17个月。来自斯坦佛大学医学院的研究人员发现ATRTs持续稳定地表达了B7-H3/CD276，而这并不是由SMARCB1的失活突变引起
JCI：心脏功能蛋白可以帮助肌营养不良患者活得更久
2020年2月16日讯 /生物谷BIOON /--由罗格斯领导的研究小组可能已经找到了预防杜氏肌营养不良症(DMD)相关心脏病的关键，这是该疾病患者死亡的主要原因。这项研究发表在《Journal of Clinical Investigation》上，研究了调节心脏功能的蛋白Cx43的作用。研究人员发现，Cx43在人类和小鼠的DMD心脏中都存在功能障碍，因此
Nature：Toll样受体和特殊自噬蛋白之间的串扰或能调节锻炼期间骨骼肌中AMPK的激活
2020年2月15日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature上题为“TLR9 and beclin 1 crosstalk regulates muscle AMPK activation in exercise”的研究报告中，来自西南医学中心等机构的科学家们通过研究揭示了锻炼期间Toll样受体9（Toll-like recept
Nat Med：基因疗法治疗杜氏肌营养不良症
杜氏肌营养不良症（DMD）是儿童中最常见的遗传性肌肉疾病。对此，慕尼黑工业大学（TUM）等机构的研究人员开发出一种基因疗法，可以为患有DMD的患者提供永久性的缓解。
Cell：揭示肠道肌层巨噬细胞限制肠道感染诱导的神经元死亡机制
2020年1月26日讯/生物谷BIOON/---有时，肠道感染的结束仅仅是更多痛苦的开始。比如，在那些患有旅行性腹泻（traveler's diarrhea）的人中，少数不幸的人会患上一种称为肠易激综合征（IBS）的肠道慢性炎症。科学家们不确定这种情形如何发生，但是有些人认为肠道感染可能会通过损害肠道神经系统来导致肠易激综合征。在一项新的研究中，来自美国洛克
研究发现血管平滑肌干细胞参与动脉修复
2019年12月26日，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所周斌研究组、高栋研究组以及浙江大学医学院张力研究组合作在国际学术期刊Cell Stem Cell 在线发表题为 Arterial Sca1+ vascular stem cells generate de novo smooth muscle for arter
Science：发现包围着毛囊的平滑肌在头发再生中起关键作用
2019年12月28日讯/生物谷BIOON/---避免秃头的最佳方法是首先防止头发掉落。如今，在一项新的研究中，来自美国西奈山伊坎医学院等研究机构的研究人员取得的一项关于新头发生长的发现可能有助于男性一辈子都留着头发。相关研究结果近期发表在Science期刊上，论文标题为“Dermal sheath contraction powers stem cell
杜氏肌营养不良(DMD)新药！Sarepta公司第二款外显子跳跃疗法Vyondys 53获得美国FDA批准！
2019年12月16日讯 /生物谷BIOON/ --Sarepta Therapeutics是一家专注于开发精准基因疗法治疗罕见病的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准Vyondys 53（golodirsen），用于治疗经检测证实适合使用外显子53跳跃（exon 53 skipping）治疗的杜氏肌营养不良症（DMD）患
治疗肢带型肌营养不良症 基因疗法早期临床结果积极
日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，其治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）的基因疗法SRP-9003（MYO-101）在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标，还显着降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶（CK）的水平。肢带型肌营养不良症（LGMD）是一种由基因突变引起罕见遗传病，患者的主要症状为渐进性肌无力