NEJM：科学家有望开发出一种治疗人类罕见遗传性肝脏疾病的新型疗法
来自圣路易斯大学医学院等机构的科学家们通过研究发现了一种能治疗罕见遗传性肝脏疾病的首个有效药物，这种疾病此前仅能通过肝脏移植来进行治疗。
2022-07-21
Cancer Res：科学家识别出一种有望开发人类淋巴瘤新型疗法的治疗性靶点
来自加拿大蒙特利尔临床研究所等机构的科学家们通过研究揭示了淋巴瘤恶性转化背后的分子机制，相关研究结果过有望为开发新型疗法提供一种潜在的新型靶点。
2022-07-21
突破性降脂疗法！Evkeeza治疗纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)儿科3期临床：将LDL-C显著降低48%！
Evkeeza是一款靶向阻断血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）的首创药物，是治疗HoFH的一种变革性疗法。HoFH是一种超罕见遗传性高胆固醇血症。
2022-05-25
妥卡替尼联合曲妥珠单抗治疗HER2 阳性转移性结直肠癌获突破
Seagen口头公布了妥卡替尼(tucatinib) 与曲妥珠单抗联合治疗先前接受过治疗的HER2阳性转移性结直肠癌的MOUNTAINEER试验结果（LBA-2）。
2022-07-08
NEJM发布遗传性肝病RNAi疗法2期临床试验结果，降低致病蛋白83%
这项2期临床试验数据表明，基于 RNAi 的 Fazirsiran 能够显著改善 AAT 缺乏相关肝病患者的多个健康相关生物标志物，能够可靠且持续地沉默突变基因的表达，对患者健康产生积极影响。
2022-07-04
Mol Cancer：开发出一种有望治疗三阴性乳腺癌的新型组合性疗法
来自路易斯安那州立大学等机构的科学家们通过研究发现，FDA批准的用于治疗其它癌症类型的药物组合或能有效治疗对化疗耐受的三阴性乳腺癌。
2022-07-04
Cancer Discov：新型药物组合疗法或有望帮助治疗急性髓性白血病
来自澳大利亚Peter MacCallum癌症研究中心等机构的科学家们通过研究发现了一种治疗急性髓性白血病（AML）的新型组合型疗法，相比使用单一药物治疗而言，这种新型疗法在临床前研究中或许更加有效。
2022-06-21
CD19 CAR-T细胞疗法！欧盟批准吉利德Yescarta：治疗滤泡性淋巴瘤(FL)，总缓解率91%!
在先前接受过三线或以上系统治疗复发或难治性FL患者，总缓解率(ORR)为91%，完全缓解率(CR)为77%，治疗后24个月有56%的患者仍处于缓解状态。
2022-06-29
营养不良型大疱性表皮松解症(DEB)基因疗法！B-VEC在美国申请上市：非侵入性、局部应用、可重复给药！
B-VEC采用凝胶剂型，将COL7A1基因2个拷贝递送至DEB伤口的皮肤细胞中，制造出功能性COL7蛋白，从而在分子水平上治疗DEB，解决根本性的致病机制。
2022-06-24