白血病新药获FDA突破性疗法认定
GlycoMimetics公司近日宣布，美国FDA已经向其候选药物GMI-1271颁发突破性疗法认定，适应症为成年患者的复发性或难治性急性髓性白血病（AML）。GMI-1271为E-selectin拮抗剂，目前处于2期临床试验阶段。之前，GMI-1271也被FDA授予了的孤儿药资格和快速通道资格。▲GlycoMimetics公司产品线（图片来源：GlycoMimetics官网）在AML患者的骨髓中
FDA着力关注，新式抗菌药获突破性疗法认定
近日， Synthetic Biologics公司宣布，美国FDA已经为其在研新药SYN-004（ribaxamase）颁发了突破性疗法认定，用于预防艰难梭菌（Clostridium difficile）感染。 SYN-004（ribaxamase）是该公司开发的同类首个（first-in-class）旨在保护肠道微生物群体免受某些由静脉注射的β-内酰胺抗生素破坏的口服型酶剂。在美国，艰难梭菌感染
近期干细胞领域突破性研究进展一览
本文中，小编整理了近期干细胞领域的突破性研究进展，分享给各位，同各位一起深入学习！【1】Nature：重磅！利用血管内皮细胞制造出功能性的造血干细胞doi：10.1038/nature22326在一项新的研究中，来自美国威尔康奈尔医学院的研究人员开发出一种创新性方法：利用容易获得的血管内壁细胞无限制地供应健康的血细胞。相关研究结果于2017年5月17日在线发表在Nature期刊上，论文标题为“Co
抗癌新药喜获FDA突破性疗法认定，可治疗多种实体瘤
致力于肿瘤精准药物开发的生物技术公司Ignyta近日宣布，FDA授予其新药entrectinib突破性疗法认定，治疗NTRK基因融合阳性，局部晚期或转移性实体瘤成人和儿童患者，这些患者在接受现有疗法后疾病仍进展，或者没有标准疗法。Entrectinib是一种新型的具有中枢神经活性的口服酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitor，TKI），靶向含有N
深度解读近期DNA甲基化突破性研究进展
DNA甲基化（DNA methylation）是科学家们最早发现的DNA修饰途径之一，即在甲基转移酶的催化下，DNA的CG两个核苷酸的胞嘧啶被选择性地添加甲基，形成5－甲基胞嘧啶。目前有大量研究证实，DNA甲基化能够引起染色质结构、DNA稳定性等发生改变，从而控制机体基因的表达。本文中，小编整理了近年来DNA甲基化研究领域的最新研究进展，分享给各位！【1】njp 2D MA：利用2D纳米孔检测DN
艰难梭菌感染和遗传性肥胖在研药分获 FDA 突破性疗法认定
5 月 11 日，专注于微生物组疗法研究的生物科技公司 Synthetic Biologics 表示，美国 FDA 授予公司 SYN-004 (Ribaxamase) 用于艰难梭菌感染的预防突破性疗法认定。该药物是 Synthetic 公司 first-in-class 级别的口服性酶制品，用于保护人肠道微生物免受β- 内酰胺类抗生素导致的破坏。与此同时，Rhythm 公司的黑皮质素 4 受体（M
解读近年来炎性肠病的突破性研究成果
炎症性肠病（IBD）是一种直肠、结肠等肠道组织中发生一种特发性炎性疾病，IBD包括我们常说的溃疡性结肠炎（UC）和克罗恩病（CD）；近年来，炎性肠病(IBD)逐渐成为全球人群必须面对的共同健康问题，而且该病在亚洲等地区的发病率呈上升趋势，随着科学家们研究的深入，如今在IBD的治疗上研究人员取得了突破性的成果。本文中，小编对近年来炎性肠病（IBD）领域的突破性研究进行了整理，分享给各位，与你们一起学
JCI：突破性发现！科学家发现引发自身免疫疾病的“元凶”
2017年5月16日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Journal of Clinical Investigation上的研究报告中，来自国立犹太医学中心（National Jewish Health）的研究人员通过研究鉴别出了引发自身免疫疾病的原因，相关研究或为理解为何女性遭受自身免疫疾病要比男性更为频繁提供了新的线索，同时也为开发抑制人类自身免疫疾病的新型治疗靶点提供了
“突破性疗法认定”实施5年 罗氏成最大赢家
突破性疗法认定（breakthrough therapy designation，BTD)由FDA于2012年7月创建，旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药，是继快速通道、加速批准、优先审评以后美国FDA的又一个新药评审通道。获突破性疗法认证的药物平均评审时间为 6.1 个月，相对于传统药物评审时间的 9-10 个月，时间缩短约1/3。一般来说，BTD认定药物需满足两方面
辉瑞新一代ALK抑制剂lorlatinib获FDA突破性疗法认证
辉瑞公司今天宣布，FDA授予其新一代ALK／ROS1酪氨酸激酶抑制剂lorlatinib突破性药物认证，用于治疗间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）。