A型血友病基因疗法获FDA突破性疗法认定
BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec（曾用名BMN 270）突破性疗法认定。A型血友病也叫做因子VIII（FVIII）缺乏症或经典血友病，是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍，所以它主要影响男性，每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患者。这
GSK BCMA靶向疗法获FDA突破性药物资格
英国制药巨头葛兰素史克（GSK）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予新型抗B细胞成熟抗原（BCMA）单克隆抗体-药物偶联物（ADC）GSK2857916作为单药疗法用于既往接受至少3种疗法治疗失败（包括一种抗CD38抗体疗法，以及对一种蛋白酶抑制剂和一种免疫调节剂难治）的多发性骨髓瘤（MM）患者的突破性药物资格（BTD）。在欧盟方面，欧洲药品管理局（EMA）于今年10月授予了
钱其军：中国CAR-T疗法蓄势待发，力求早日实现“零”的突破
FDA在不到两个月内先后批准了诺华和Kite Pharma（已被Gilead收购）的两款CAR-T产品上市，细胞疗法再次被推上风口浪尖。而全球仍有数百个CAR-T临床试验项目正在如火如荼地开展，无不说明CAR-T在治疗血液肿瘤、淋巴瘤及实体肿瘤等领域的潜力。截至今年7月底，中国有123项研究，仅次于美国的136项。“中国有望步入全球CAR-T领域第一梯队。随着国家监管政策逐渐明朗，产学研携手合作，
FDA授予BioMarin A型血友病基因疗法BMN270突破性药物资格
2017年10月29日讯 /生物谷BIOON/ --知名罕见病制药商BioMarin近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性基因疗法valoctocogene roxaparvovec（又名BMN270）突破性药物资格（BTD），该基因疗法开发用于重度A型血友病患者的治疗。在欧盟，今年年初欧洲药品管理局（EMA）授予了BMN270优先药物资格（PRIME）。此外，在美国和欧
治疗大 B 细胞淋巴瘤又一单抗获 FDA 突破性疗法指定
10 月 23 日，德国生物技术公司 MorphoSys 宣布，美国 FDA 将突破性疗法指定授予给公司单抗药物 MOR208，与来那度胺联用治疗不适于接受高剂量化疗或自体干细胞移植的复发或难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）成人患者。MOR208 是一款处在研究阶段的 Fc 段修饰单克隆抗体药物，靶向 CD19，目前在进行的临床研究是用于血液肿瘤的治疗方向。FDA 突破性疗法的授予旨在加
近期肿瘤耐药性突破性研究进展
近年来，科学家们对癌症耐药性的发生机制进行了深入研究，取得了众多突破性的成功，比如有研究人员就开发出了能够有效克服癌症耐受性的方法，本文中小编对近年来癌症耐药性相关研究进展进行了整理，分享给大家！与大家一起学习！【1】PNAS意外发现：自然发生的肿瘤耐药机制可能成为治疗靶点doi：10.1073/pnas.1619067114蛋白酶体抑制剂用于治疗癌症的能力，因癌细胞对这些药物发展出耐药性而受到了
诺华靶向抗癌组合疗法Tafinlar+Mekinist在美国斩获第三个突破性药物资格（BTD）
2017年10月25日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis)肿瘤管线近日在美国监管方面传来喜讯。美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌组合疗法Tafinlar+Mekinist用于III阶段BRAF V600突变阳性黑色素瘤患者手术完全切除后辅助治疗的突破性药物资格（BTD）。值得一提的是，这也是该组合第三次被授予BTD，之前FDA已授予该组合治疗非小
Adcetris获FDA颁发突破性疗法认定
Seattle Genetics公司今天宣布，FDA对Adcetris（brentuximab vedotin）颁发了突破性疗法认定，作为与其他化疗药物联合使用的一线组合疗法，治疗晚期经典霍奇金淋巴瘤。淋巴瘤是一组源于淋巴系统癌症的统称。分为两大类：霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤。典型的霍奇金淋巴瘤与其他类型的淋巴瘤不同，它含有一种有特征的细胞类型，称为Reed-Sternberg细胞。Reed-S
FDA授予典型霍奇金淋巴瘤药物ADCETRIS突破性治疗的称号
2017年10月10日讯 /生物谷BIOON/ --近日，SGEN（Seattle Genetics）宣布，FDA授予公司在研新药ADCETRIS（brentuximab vedotin）突破性疗法的称号，该药物与化疗结合用于治疗晚期经典霍奇金淋巴瘤患者的一线治疗。今年6月，SGEN披露了部分ADCETRIS在一项临床III期试验中治疗后的积极疗效，并宣布将在今年12月9日至12日于美国血液学年会
重磅级文章解读近年来昼夜节律钟突破性研究进展
2017年10月3日 讯 /生物谷BIOON/ --北京时间10月2日下午17：30，2017年诺贝尔生理学或医学奖揭晓，来自缅因大学的研究者Jeffrey C. Hall， 布兰迪斯大学的研究者Michael Rosbash和洛克菲勒大学的研究者Michael W. Young因发现控制昼夜节律的分子机制而获得此奖。近年来，在昼夜节律钟（生物钟）研究领域，科学家们取得了众多突破性的成果，本文中，