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Cell:新工具Repair-seq可用于改进CRISPR基因编辑

在第一项新的研究中,美国普林斯顿大学研究员Britt Adamson、麻省理工学院生物系教授Jonathan Weissman、之前在Editas Medicine公司工作的Cecilia Cotta-Ramusino及其同事们详细介绍了一种名为Repair-seq的新方法,它详细地揭示了基因组编辑工具如何发挥作用。

2021-10-31

跨亚科鱼类基因编辑配子“借腹生殖”研究获进展

   精原干细胞(Spermatogonial stem cells,SSCs)是成体雄性性腺中具有自我更新和分化潜能的一类生殖干细胞。利用精原干细胞移植(Spermatogonial stem cell transplantation, SSCT)技术,有可能实现跨个体甚至是跨物种的“借腹生殖”,也就是利用个体(或物种)B产生

2021-10-25

基于CRISPR/Cas9的基因编辑技术在癌症基础研究、诊断和治疗中的应用

2020 年诺贝尔化学奖授予 Emmanuelle Charpentier 和 Jennifer Doudna,因为他们开发了成簇规则间隔短回文重复序列/CRISPR 相关核酸酶 9 (CRISPR/Cas9) 基因编辑技术,为精确基因编辑提供了新工具。

2021-10-12

Genes & Devel:科学家利用基因编辑技术成功将用于储存的脂肪细胞转化成燃烧能量的脂肪细胞

来自西南医学中心的科学家们通过研究成功利用CRISPR基因编辑技术将机体用于储存的脂肪细胞转化成了燃烧能量的细胞。

2021-10-14

Cell Rep:揭示DNA碱基切除修复在帕金森疾病发病机制中所扮演的关键角色

来自挪威奥斯陆大学等机构的科学家们通过研究揭示了DNA碱基切除修复(BER,base excision repair)通路在帕金森疾病发病机制中所扮演的新角色。相关研究结果阐明了BER失衡在帕金森疾病发病机制的有害影响效应背后的新型分子机制。

2021-09-20

新型CRISPR基因编辑疗法迈向临床,目的是HIV功能性治愈

开发病毒感染性疾病CRISPR疗法的Excision BioTherapeutics宣布FDA已接受EBT-101的IND申请,EBT-101的首次人体I/II期临床试验即将启动,用以评估EBT-101对HIV患者的安全性、耐受性和有效性。EBT-101是一款CRISPR体内疗法,利用腺相关病毒(AAV)提供一次性治疗,目的是功能性治愈HIV感染。临床前研究

2021-09-21

礼来与ProQR达成13亿美元合作,布局RNA编辑疗法

  9月8日,ProQR Therapeutics宣布与礼来达成全球许可和研究合作,致力于发现、开发和商业化治疗肝脏和神经系统遗传性疾病的潜在新药。两家公司将利用ProQR专有的Axiomer?RNA编辑平台,推动新靶点药物的临床开发和商业化。两家公司将合作开发多达5个靶点药物。根据协议,ProQR将获得总计5000万美元,其中包括200

2021-09-11

Nature Communications:研究基于深度学习算法优化序列特异性的C-to-G单碱基编辑

Nature Communications发表了题为Optimization of C-to-G base editors with sequence context preference predictable by machine learning methods的研究论文,该研究由中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心、上海脑科学与类脑研究中心研究员孙

2021-08-17

研究人员挖掘高活性CRISPR转座酶用于正交多重编辑

  国际学术期刊Nucleic Acids Research在线发表了中国科学院分子植物科学卓越创新中心杨晟研究组的研究成果。该研究挖掘到一种高活性新型CRISPR相关转座酶(CASTs)。设计与调试微生物细胞工厂常需要中断一批基因和/或调试一批基因的最优剂量比。基于CRISPR-Cas9的基因组编辑工具受限于同源重组效率,难以同时编辑4

2021-09-11

最新研究发现NgAgo具有DNA编辑能力

 原核 Argonautes (pAgos) 已被提议作为更灵活的基因编辑工具,因为与流行的 CRISPR/Cas 系统不同,它们不需要与其功能目标相邻的序列基序。来自嗜盐古菌 Natronobacterium gregoryi的一种有前途的 pAgo (NgAgo)  候选物一直是关于其在真核系统中潜力的争论的主题。普渡大学Kevin

2021-09-07