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全球首次碱基编辑临床治疗血红蛋白病获得成功

正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

2024-01-08

黄鹏羽团队构建新型人工肝脏,保护90%肝脏切除小鼠免受肝衰竭

该研究开发了一种简单而高效的方法,可以在12小时内快速自组装迷你肝脏(RSAL),此外,原代肝细胞在体外被显著扩增,可作为种子细胞使用。

2024-03-21

正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者

正序生物CS-101 IIT研究的成功为β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来了信心。

2024-01-08

Oncogene:激酶CDK9的功能异常或与细胞分裂、DNA修复和癌症进展密切相关

来自意大利锡耶纳大学等机构的科学家们通过研究描述了细胞周期蛋白依赖性激酶9在细胞分裂期间调节DNA修复的关键角色。

2024-03-20

Sci Adv│张薇/陈佳林/姚庆强开发了一种新的生物活性纤维增强水凝胶,用于肌腱连接损伤修复

在这项研究中,作者首先评估了生物活性纤维增强水凝胶的理化性能和细胞相容性。随后,将水凝胶系统植入大鼠MTJ缺损模型中,评估其在促进MTJ结构和功能再生方面的原位有效性。

2024-04-28

Nat Neurosci:修复受损的星形胶质细胞可能是防止神经退化的关键

这项新的研究为发现控制病变的星形胶质细胞的疗法建立了一个平台,这突出了调节星形胶质细胞状态以治疗神经退行性疾病的治疗潜力。

2024-02-27

上海九院开展世界首个基因编辑治疗先天性耳聋临床研究,在mRNA水平修复致病突变并恢复听力

这项研究也是首次使用单个AAV载体递送RNA编辑工具在临床前研究中实现遗传性耳聋的听力恢复。

2024-04-10

Nature子刊:优化碱基编辑,治疗脊髓性肌萎缩症

所有这些实验结果表明,碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑,能够显著增加功能性SMN蛋白水平,从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。

2023-12-11

孟飞龙/叶菱秀团队证实碱基编辑也会导致DNA双链断裂,临床应用存在潜在安全风险

研究发现并证实了CGBE碱基编辑器在碱基编辑过程中会产生大量DNA双链断裂(DSB),而细胞对DSB的错误修复连接进一步导致多种编辑副产物的产生。

2024-01-24

杨辉团队开发两种不依赖脱氨酶的新型碱基编辑器

这两种不依赖脱氨酶(deaminase-free,DAF)的新型碱基编辑器分别在大肠杆菌中实现C-to-A、T-to-A的碱基颠换编辑,在哺乳动物细胞中实现C-to-G、T-to-G的碱基颠换编辑。

2024-01-09