Nature Biotechnology：从基因修复到基因不稳定性：AZD7648在基因组编辑中的巨大潜力与风险
AZD7648作为一种HDR增强剂，在提高基因组编辑效率方面展现出了巨大的潜力，特别是在某些基因治疗的应用中，有望实现高效的基因校正。
2024-12-04
Circulation：特殊生物标志物或能帮助识别修复机体受损血管的细胞
本文研究首次在小鼠和人类个体机体中发现了一种能识别CRECs的单一前瞻性白哦职务，这或有望帮助开发新型细胞疗法来修复内皮功能障碍患者机体受损的血管。
2024-05-13
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Science：新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA
在一项新的研究中，来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA（DNA 的化学近亲）。他们揭示了人体细胞中的一种新过程，它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024
2024-05-10
Cell Stem Cell：王军平/杜长虹等团队揭示丝氨酸代谢在造血干细胞稳态维持及放射损伤修复中的作用与机制
结果表明，线粒体丝氨酸分解代谢障碍是丝氨酸限制引发骨髓HSC维持受损的主要原因。
2024-08-28
J Extracell Vesicles：细胞凋亡囊泡是修复DNA损伤和抑制细胞过早衰老所必需的
在本研究中，研究者证明ApoV数量的减少会导致显著的早衰和DNA损伤，而MSC-apov的输注可以改善这些疾病。
2024-05-15
Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
Nature子刊：利用特定光线照射骨组织可促进骨骼自我修复
蓝光激活可以实现对 Opto-RANK 活性的精确控制，这使其成为细胞疗法的有力工具，例如治疗异常钙化疾病和牙齿矫正问题。
2024-03-28
Nat Med | 中山大学徐瑞华/王峰发现治疗不可切除化疗难治性局部晚期或转移性微卫星稳定/高效错配修复结直肠癌的新策略
该研究为在MSS/pMMR不可切除的局部晚期或转移性结直肠癌患者中联合使用齐达胺和辛替单抗或不使用贝伐单抗提供了有希望的初步结果。
2024-03-07