Cell Res：张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法，有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型，该模型会发展为早发性严重心肌病，并迅速演变为心脏功能不全，具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
Nat Commun：调节性T细胞采用损伤特异性表型，通过巨噬细胞促进心肌梗死后小鼠的心脏修复
这项研究强调了基于Treg的心肌梗死治疗方法的有效性，其中缺血心脏中Treg的快速积累是改善心脏修复的关键因素。
2024-08-31
Cell：皮肤修复过程中的组织液态化对伤口愈合至关重要
通过实时追踪体内单个荧光标记的皮肤干细胞，研究人员观察到，在伤口愈合初期，皮肤表层的物理属性经历了动态调整，变得像液体一样，使得干细胞得以扩散。
2024-08-28
Science：新研究发现可以利用 III 型CRISPR/Cas系统精准修复人体细胞RNA
在一项新的研究中，来自美国蒙大拿州立大学的研究人员展示了如何利用 CRISPR编辑 RNA（DNA 的化学近亲）。他们揭示了人体细胞中的一种新过程，它具有治疗多种遗传疾病的潜力。相关研究结果于2024
2024-05-10
揭示FANCD2-FANCI识别单链-双链 DNA交叉点并启动DNA修复机制
这项新的研究表明因DNA交联而停滞的复制叉内的DNA 结构（而不是交联 DNA 本身）触发了D2-I复合物停止滑动并夹紧DNA以启动修复。
2024-08-12
广医三院安庚团队构建“无细胞”水凝胶支架，修复兔阴茎海绵体缺陷
在这项研究中，研究团队设计了一种具有良好力学性能和生物相容性的EGCG修饰的水凝胶支架，并将其作为H-Exos的载体。
2024-08-01
Nat Med | 中山大学徐瑞华/王峰发现治疗不可切除化疗难治性局部晚期或转移性微卫星稳定/高效错配修复结直肠癌的新策略
该研究为在MSS/pMMR不可切除的局部晚期或转移性结直肠癌患者中联合使用齐达胺和辛替单抗或不使用贝伐单抗提供了有希望的初步结果。
2024-03-07
Nature子刊：利用特定光线照射骨组织可促进骨骼自我修复
蓝光激活可以实现对 Opto-RANK 活性的精确控制，这使其成为细胞疗法的有力工具，例如治疗异常钙化疾病和牙齿矫正问题。
2024-03-28