Nat Chem Biol | 李大力/王立人/曾凡一开发了高精准型的胞嘧啶碱基编辑器
该研究在细胞系和人类疾病动物模型中证明了haA3A-CBEs在纠正各种序列背景下的致病性 SNVs方面的显著效率和精确性。
2024-04-07
杨辉/张海南/黄锦海团队开发出靶向更广的微型碱基编辑器
该研究通过对新型IscB的挖掘和优化改造,开发出靶向范围更广的高活性、高特异性的迷你型碱基编辑工具IscB.m16*-BE,在基于AAV的基因治疗应用中显示出独特的优势和巨大的潜力。
2024-08-18
Biomaterials: 纳米银片密封剂在糖尿病、肥胖小鼠皮肤修复和感染控制中的应用
该研究表明基于纳米银片的激光激活密封剂(agnr-lase)在糖尿病和肥胖小鼠中表现出更平衡的组织密封和修复质量,可用于对抗局部感染。
2024-07-27
Circulation:特殊生物标志物或能帮助识别修复机体受损血管的细胞
本文研究首次在小鼠和人类个体机体中发现了一种能识别CRECs的单一前瞻性白哦职务,这或有望帮助开发新型细胞疗法来修复内皮功能障碍患者机体受损的血管。
2024-05-13
Dev Cell丨方燕姗/彭广敦/李昂合作发现IGFBP2蛋白促进神经修复的功能
该工作通过全面深入的空间转录组分析建立了SCI交互式时空数据库(https://spasi.ccla.ac.cn/),并完成了大量体内和体外的验证实验以及功能研究。
2024-07-20
Cell Res:张冰/朱丹团队开发碱基编辑疗法,有效预防先天性心脏病
该研究构建了一种携带人类MYBPC3基因截短突变的转基因小鼠模型,该模型会发展为早发性严重心肌病,并迅速演变为心脏功能不全,具有人类双等位基因MYBPC3基因截短突变患者的关键特征。
2024-02-16
全球首个:辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法,获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
刘如谦团队优化先导编辑器,大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率
在这项新研究中,刘如谦团队描述了一种先导编辑(PE)方法,用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变,并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。
2024-07-17
Cell Stem Cell:周斌揭示气道分泌细胞来源的p63+祖细胞促进肺泡修复再生机制
本研究通过系统研究p63+祖细胞的起源、命运和功能,不仅为理解肺损伤后的修复机制提供了新的见解,也为肺脏疾病的临床治疗研究提供了新的科学依据和突破口,为器官发育和再生医学研究提供了新技术和新方法。
2024-09-06