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Cell:谢一轩/柴培远等揭示修饰的RNA碱基acp3U是糖RNA中N-聚糖的结合位点

该研究首次揭示了糖RNA在分子结构和生物学基础方面的信息,为糖RNA的存在提供了直接证据,并为后续RNA糖基化的生物合成以及生物功能研究奠定了基础。

2024-09-08

碱基编辑安全性新发现:腺嘌呤碱基编辑器引发染色体脱靶结构变异

该研究为碱基编辑器的安全性评估提供了重要的科学依据,强调了在临床应用中需谨慎考虑脱靶结构变异的风险。

2024-11-16

一名镰状细胞病患者在碱基编辑临床试验中死亡,Beam公司称死亡事件与碱基编辑无关

2023年12月,美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。

2024-11-10

非脱氨酶依赖的嘧啶碱基编辑器TBE获得进展

研究论文报道了一种名为TBE(Thymine base editor)的不依赖脱氨酶的DNA碱基编辑工具。与现存的其他胸腺嘧啶编辑工具相比,TBE表现出更高的编辑效率、更小的细胞毒性和更低的脱靶现象

2024-08-20

Cell子刊:魏文胜团队利用碱基编辑器筛选绘制DNA损伤应答功能元件图谱

该研究通过碱基编辑器筛选,绘制了DNA损伤应答功能元件图谱。

2024-12-18

Nature:新方法可实现对小鼠肠道中的细菌进行体内靶向碱基编辑

在一次成功的实验中,Eligo Bioscience公司展示了设计、生产和纯化噬菌体衍生衣壳的能力,该噬菌体衍生衣壳含有编码一种碱基编辑系统的合成 DNA载荷。

2024-07-19

Nature子刊:复旦大学开发碱基编辑疗法,长期恢复隐性基因突变耳聋小鼠听力

本研究提示,腺嘌呤碱基编辑器(ABE)可用于挽救听觉突触病病例的听力功能,从而为遗传性听力损失提供了潜在的精准治疗策略。

2024-08-14

正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者

该疗法采用了正序生物自主知识产权的碱基编辑技术,仅需数周时间制备,即可实现“一次治疗,终身治愈”的效果,为全球β-血红蛋白病患者的彻底治愈带来曙光。

2024-07-23

Cell Metab:mtDNA原核类6mA修饰调控线粒体功能和线虫寿命

作者通过多种技术手段鉴定到6mA修饰在真核生物线粒体mtDNA中的存在,并且筛选到关键的甲基化和去甲基化酶,6mA修饰调控mtDNA的复制和转录以及突变的跨带传递,最终影响线粒体功能和生物体寿命。

2024-09-19

探索新前沿 : 乳酸化修饰在心血管疾病中的革新之路

乳酸不仅是糖酵解的副产物,而且是心脏的重要能量来源,可以通过参与线粒体氧化磷酸化代谢促进心脏ATP需求的实现,同时乳酸可能具有信号分子的能力,以丙酮酸依赖的方式参与TCA循环。

2024-07-29