Nature Medicine：基因疗法新时代，基因编辑如何改变视网膜疾病治疗格局？
科学家开发了一种全新的双腺相关病毒（AAV）载体系统，将优化后的 ABE 递送至视网膜，成功实现了对 ABCA4 突变的高效修复。
2025-01-11
龙尔平/陈庆宇团队研发“小世界增强”落地级医学大模型，并推向临床试验
不同于主流的通用大模型，该研究将整体医疗场景拆分为特定的“小世界”，建立了全景数据采集-知识精炼-算法增强的“小世界增强”SSPEC技术框架，成功研发了兼具高专业度和共情支持的导诊大模型。
2024-07-20
Sci Adv揭示：增强PGK1活性，或开启帕金森疾病治疗新纪元
本文研究结果指出了生物能量缺陷或许是帕金森疾病相关病理学发生背后的机制，同时研究人员提出改善神经元腺苷5’-三磷酸产生的动力学或许是帕金森疾病治疗中最有前途的途径。
2024-09-07
J Hazard Mater：人脑类器官等多种模型证实香茅醇可穿透血脑屏障并激活毒性代谢通路致神经损伤
香茅醇在斑马鱼、小鼠、脑芯片系统和人脑类器官等模型中可穿透血脑屏障，通过激活犬尿氨酸代谢途径、引发氧化应激和神经炎症等多途径诱导神经毒性，导致斑马鱼行为异常，凸显其在消费品中潜在风险及监管必要性。
2025-01-06
GSK收购恩沐生物三特异性抗体，用于自免疾病
2024-11-08
Nature：个体化的血液计数或能帮助对人类常见疾病进行早期干预
本文研究结果表明，全血细胞计数的设定点或许足够稳定且具有患者特异性，其有助于实现为健康成年人提供精准医疗的承诺。
2024-12-30
Alzhe & Demen：心血管疾病药物或能帮助降低机体患痴呆症的风险
研究结果表明，长期服用高血压药物、降胆固醇药物、利尿剂和血液稀释药物或与机体痴呆症风险降低4%至25%直接相关，而且这些药物的组合要比单独使用能产生更强的保护性效应。
2024-12-18
Nature Genetics：揭开基因与脑疾病的隐秘联系——从单细胞视角探索大脑奥秘
研究人员首次从单细胞层面对基因调控与脑疾病的关联进行了深入剖析，试图揭示疾病背景下基因表达的动态变化及其对脑部健康的影响。
2025-01-12