渤健Plegridy(聚乙二醇化干扰素β-1a)肌内注射方案获美国FDA批准!
Plegridy是唯一被批准用于多发性硬化症（MS）的聚乙二醇干扰素，具有延缓残疾进展和减少复发的能力。
美国FDA批准Carbaglu：首个治疗丙酸血症和甲基丙二酸血症相关急性高氨血症的药物！
Carbaglu是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗PA和MMA引起的急性高氨血症的药物，与安慰剂相比，可快速降低血氨水平。
JCI：饱和脂肪酸帮助抵抗多发性硬化
耶鲁大学的一项新研究表明，通过攻击和破坏中枢神经系统而引起多发性硬化症（MS）的异常免疫系统反应可能是由脂肪组织中缺乏特定脂肪酸引起的。该发现表明饮食结构的改变可能有助于治疗某些自身免疫性疾病的患者。
宿主代谢物琥珀酸促进沙门氏菌存活机制
2021年1月25日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自以色列魏茨曼科学研究所和内盖夫本-古里安大学的研究人员发现了沙门氏菌利用一种代谢物对柠檬酸循环（Krebs cycle）进行重编程以促进自身生存的方法。相关研究结果发表在2021年1月22日的Science期刊 上，论文标题为“Host succinate is an activation
安斯泰来富马酸吉瑞替尼片获NMPA附条件批准，用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病成人患者
2021年2月4日，安斯泰来制药集团（TSE：4503，总裁兼首席执行官：安川健司博士，“安斯泰来”）今日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已附条件批准适加坦®（英文商品名XOSPATA® ，通用名富马酸吉瑞替尼片，gilteritinib fumarate tablets，以下统称为吉瑞替尼）用于治疗采用经
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！首创口服PKR变构激活剂mitapivat 3期临床获得成功!
在接受/不接受常规输血的PKD患者，mitapivat显著降低了输血负担。
研究揭示D-2-羟戊二酸脱氢酶对底物特异性识别和催化反应的分子机制
近期，中国科学院分子细胞科学卓越创新中心研究员丁建平课题组在Cell Discovery上，在线发表了题为Structure， substrate specificity， and catalytic mechanism of human D-2-HGDH and insights into pathogenicity o
研究揭示肌醇多磷酸激酶IPMK抑制转录因子TFEB的液-液相分离调控自噬活性的机制
近日，Developmental Cell发表了中国科学院生物物理研究所研究员张宏课题组题为Inositol polyphosphate multikinase inhibits liquid-liquid phase separation of TFEB to negatively regulate autophagy