种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次靶向数千种突变
该公司并未透露技术细节,只是提到会采用设计出的新型 Cas 系统,并使用不同的 gRNA 指导 RNA 编辑。
Cancer Cell:新型单细胞RNA测序研究有望揭示人类胃腺癌的发病机制及潜在的治疗性靶点
来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心等机构的科学家们通过研究深入理解了胃癌进展过程中肿瘤微环境的演变机制,本文的研究亮点包括揭示了多细胞群体和患者临床治疗结果之间的关联,并发现了一种潜在的新型治疗靶点。
Molecular Therapy: ISG20介导的靶向RNA氧化是治疗急性肾损伤的一种潜在策略
过量的ROS可诱导氧化应激,导致DNA、RNA、脂质和蛋白质的氧化损伤,最终导致细胞死亡。氧化应激是急性肾损伤(AKI)发生和发展的中心加重因素,使其成为可能的治疗靶点。
礼来参投,种子轮融资2600万美元,RNA编辑初创瞄准眼科遗传病,可一次注射靶向数千种突变
两位创始人表示,与其他 RNA 编辑公司相比,我们能够通过开发一种基因药物纠正多种突变,这种能力也帮助 Amber Bio 能够靶向多种难以治疗或者其他参与者无法开发治疗方法的疾病。
MIT校友联创,利用RNA靶向β细胞,从源头解决胰岛素依赖,管线预计3年内进入临床
在研究中,研究人员开发了两种 RNA 适配子(RNA aptamer),这是一类人工合成的单链寡核苷酸或者肽链,可与非核苷酸靶目标物质进行高亲和力、高特异性结合。
中山大学研究者们揭示了环状RNACircUBE4B编码的一种新蛋白促进食管鳞癌的进展
食道癌是一种发病率和死亡率都很高的原发恶性肿瘤,具有侵袭性生长和高复发率的特点。食道癌有两种主要的组织病理学亚型,包括食管鳞癌(ESCC)和食管腺癌(EAC),ESCC约占全世界食道癌病例的90%。
赛诺菲资助环状RNA疗法先驱2500万美元,开发下一代mRNA递送技术
Orna 目前的主导项目的治疗癌症的原位 CAR-T 细胞疗法。目前已有5款自体工程化 CAR-T 细胞疗法获得 FDA 批准用于治疗血液类癌症,这些疗法都需要使用慢病毒在体外基因工程改造自体 T 细
复旦大学上海癌症中心叶定伟团队:环状RNA在泌尿系肿瘤中的作用及其机制
前列腺癌、肾癌和膀胱癌是最常见的泌尿系统肿瘤。泌尿系肿瘤约占总肿瘤发病率的10%,前列腺癌占男性癌症病例的29%。手术是目前治疗泌尿系肿瘤最有效的方法,但5年生存率仍不能令人满意。
PNAS:新型RNA纳米颗粒疗法或能阻断人类多发性骨髓瘤的扩散
科学家们通过研究开发出了一种新型的RNA纳米颗粒疗法,其或能促使多发性骨髓瘤无法移动及发生突变,这种新型疗法或能关闭血管中一种吸引癌症的功能,从而使得多发性骨髓瘤细胞扩散的通路失去功能。