Nature：科学家揭示为何唐氏综合征患儿患白血病风险较高？
本文中，研究人员所提供的单细胞、多组学资源提供了唐氏综合征胎儿造血过程的高分辨率分子图谱，并揭示了导致共发生血液疾病的重要调控重组机制。
2024-10-02
艾伯维24小时皮下输注疗法获FDA批准上市，治疗帕金森病
2024-10-19
Science子刊：一种称为SR-18292 的小分子有望治疗镰状细胞病
研究表明，将一种小分子与羟基脲结合使用，可以通过不同的机制提高胎儿血红蛋白的生成。这可能为那些对羟基脲单独治疗效果不佳的镰状细胞病患者提供一种重要的新治疗选择。
2024-08-12
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
2024-07-09
浙大科研团队首创白血病治疗“加强版”方案
团队首创的“强强联合”新方案为那些无法接受传统异基因干细胞移植的白血病患者提供了一种全新的治疗选择，为更多终末期恶性血液疾病患者带来新的希望，也为医学界探索更有效的治疗手段开辟了新的道路。
2024-05-10