Molecular Therapy: Nucleic Acids miR-378可能是治疗骨性关节炎的潜在靶点
骨关节炎是一种常见的慢性关节疾病，在全世界60岁以上的成年人中发病率约为10%-15%。骨性关节炎进展会导致关节疼痛、畸形和功能障碍，从而显著降低患者的生活质量。
2022-05-30
A型血友病新药！美国FDA授予赛诺菲新型因子VIII疗法efanesoctocog alfa突破性疗法认定!
efanesoctocog alfa是第一个被授予突破性疗法认定（BTD）的因子VIII疗法。
2022-06-08
白血病(CML)新药！诺华STAMP抑制剂Scemblix长期随访结果：疗效&安全性继续优于Bosulif(博舒替尼)!
随访96周，Scemblix治疗组与Bosulif治疗组相比主要分子学反应率（MMR）提高了一倍以上（37.6% vs 15.8%），因不良事件导致的停药率低3倍以上（7.7% vs 26.3%）
2022-06-13
诺华Kymriah治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）：5年生存率55%!
Kymriah有潜力改变r/r B-ALL儿童和年轻成人患者的癌症治疗，显著改善该患者群体的预后，并显示出持久缓解和一致的安全性。
2022-06-14
先天性鱼鳞病(CI)新药！美国FDA授予TMB-001(外用异维甲酸)突破性疗法认定!
在2b期对照研究中，TMB-001治疗显示CI靶区和总体严重程度有临床意义的降低，以及良好的安全性。
2022-06-02
CPB：科学家有望开发出治疗人类炎性肠病的候选药物
来自日本冈山大学等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的大规模合成方法，其或能广泛并稳定地供应4-（乙基（3-异丁氧基-4-异丙基苯基）氨基）苯甲酸或NEt-3IB，其是治疗炎性肠病的候选药物。
2022-03-27
Blood：科学家有望开发出治疗人类急性髓性白血病的新型疗法
来自南澳大学等机构的科学家们通过研究在克服人类急性髓性白血病药物耐受性上取得了重大进展，AML是一种罕见且具有毁灭性的血液癌症，大多数患者都会在几年内死亡。
2022-05-11
银屑病创新药！BMS口服TYK2抑制剂deucravacitinib显示长期疗效和良好安全性!
如果获得批准，deucravacitinib将成为第一个被批准的选择性变构酪氨酸激酶2（TYK2）抑制剂。
2022-05-14
Gut: 自体调节性T细胞转移治疗难治性溃疡性结肠炎伴发原发性硬化性胆管炎
溃疡性结肠炎(UC)是IBD的主要疾病之一，以慢性、反复的肠道炎症为特征。UC是一种全身性疾病，不仅表现在肠道，还表现在肠道外器官，包括皮肤、关节、眼睛和肝胆管。
2022-04-28