邦耀生物基因治疗的首例外籍镰刀型细胞贫血病患者顺利出院
目前，BRL-101基因治疗的首例重型地贫患儿至今治愈已超4年，这也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
2024-12-07
FDA加速批准HER2/HER3双抗用于治疗晚期胰腺癌和非小细胞肺癌
美国FDA加速批准了Bizengri（zenocutuzumab-zbco）用于治疗携带神经调节蛋白 1 （NRG1） 基因融合的晚期不可切除或转移性胰腺癌或非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。
2024-12-10
Adv Sci：乙酸乙酯或有望治疗人类酒精相关的肝脏疾病
这项研究为理解食源性小分子乙酸乙酯在调节ALD中的作用提供了新见解，也为开发针对ALD及其他代谢疾病的新型防治策略开辟了道路。
2024-12-25
J Hepatol：特殊的肠道激素或有望治疗人类的肝纤维化
来自南丹麦大学等机构的科学家们通过研究发现，某些肠道激素似乎会对机体肝脏疤痕组织（肝纤维化）形成背后的过程产生一定的有益影响。肝纤维化或许是多种人类肝脏疾病发生的后果。
2023-11-28
Nat Commun：新型化合物BIO-2007817可能有助于治疗年轻患者的帕金森病
在这项新的后续研究中，Gehring利用CLS的CMCF光束线确定了化合物BIO-2007817如何激活parkin。
2024-09-23
Cell Stem Cell：阻断TGF-β信号，是iPSC-NK细胞治疗肝癌所必须的
研究结果表明，TGF-β信号阻断是NK细胞有效对抗肝细胞和其他表达高水平TGF-β的恶性肿瘤的必要条件。
2024-07-13
Nat Immunol：局部递送靶向CD45的细胞因子可提高肿瘤治疗效果并减少毒性
该研究证明了通过局部靶向递送细胞因子，能够有效增强肿瘤消退率，并诱导强大的系统性抗肿瘤免疫反应，同时保持较低的毒性，显示出良好的临床应用前景。
2024-08-25
Cell：超越AAV和LNP，全新核酸递送平台——蛋白脂质载体（PLV），有望开启基因治疗新时代
结果显示，系统性注射FAST-PLV递送的follistatin DNA，可显著提高血液中卵泡抑素的水平，并显著增加肌肉质量和握力。
2024-09-18
泛RAS抑制剂治疗胰腺癌I期结果积极，将进入III期临床
这项名为RASolute 302的试验计划招募460例患者，预计将于下半年开始，主要研究终点为PFS和总生存期（OS）。预计将在2026年上半年获得PFS数据。
2024-07-21