超2亿美元合作 辉瑞/Dewpoint共同开发DM1潜在疗法
1月6日，Dewpoint宣布与辉瑞开展一项新的研究合作，以开发治疗强直性肌营养不良症1型（DM1）的潜在疗法。根据协议，Dewpoint将获得预付款，并有资格获得研发和销售里程碑付款，如果所有里程碑都能实现，该公司将获得总额高达2.39亿美元的付款，并将有资格获得任何获得批准的药品版税。两家公司介绍，DM1是一种罕见的遗
“帕金森病潜在生物标志物的生物成像荧光探针”在Chemical Society Reviews发表
帕金森病(Parkinson's disease，PD)， 是一种中枢神经系统性退行性疾病，又称震颤麻痹，多发于老年群体。PD作为第二大神经退行性疾病，仅次于阿尔茨海默病。据统计，我国PD患者人数目前近300万，且以每年10万的速度在递增。随着我国人口老龄化的加剧，帕金森病患者的数量还在不断攀升，给社会和家庭带来了巨大经济
Nat Metabol：科学家有望开发出治疗恶性非小细胞肺癌的新型潜在疗法
2021年1月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Metabolism上的研究报告中，来自德州大学西南医学中心等机构的科学家们通过研究在一种高度侵袭性的非小细胞肺癌中发现了一种新的代谢弱点（metabolic vulnerability），相关研究结果或有望帮助开发新型疗法治疗携带KRAS和LKB1基因突变的癌症患者，
2020年“儿童临床试验认知与洞察研究”显示，药物的潜在风险和收益或是试验开展的决定因素
12月8日，受精鼎医药委托，临床研究参与信息和研究中心（CISCRP）于2020年在美国500名家长和儿童人群中开展了一项调查研究。研究报告就家庭选择参与临床研究的动因以及如何设计出能更好满足家长及孩子需求的临床试验给出了重要观点解读。
CHD7基因或是人类胚胎正常发育的潜在关键因子！
2020年12月8日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇刊登在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上的研究报告中，来自阿拉巴马大学伯明翰分校等机构的科学家们通过研究阐明了诱发名为CHARGE综合征(CHARGE联合畸形、鼻孔闭锁畸形)的严重出生缺陷的原因和分子机制。文章中，研究人员成功失
Nat Commun：新型潜在的抗癌疗法或能有效增强宿主机体的免疫反应 从而靶向治疗癌症
2020年12月11日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自西达赛奈医疗中心等机构的科学家们通过对人类和小鼠癌细胞及实验室小鼠进行研究开发了一种针对癌症疗法的新方法，其或能将常用的化疗药物吉西他滨转变成为一种能以特殊方式来杀灭癌细胞的药物，从而就能激活宿主机体的免疫细胞来抵御癌症
两项研究揭示潜在机制
今年6月，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表一篇有关新冠病毒疾病（COVID-19）的全基因组关联研究，初步鉴定出两个基因位点（3p21.31位点rs11385942和9q34.2位点rs657152）与重症显着相关。近日，NEJM以通讯文章新发表的两项研究进一步阐明了这两个基因相关的蛋白质在新冠感染中可能起到的作用。来自英国惠康桑格研究所（W
Nature最新研究｜通过长达10年时间监测，被公认为安全的AAV载体存在潜在致癌性
近日，发表在Nature上的研究：A long-term study of AAV gene therapy in dogs with hemophilia A identifies clonal expansions of transduced liver cells表明，一项针对患有血友病的狗接受腺相关病毒（AAV）基因疗法的十年研究后发现，
Nucleic Acids Res：冠状病毒RNA结构预测潜在药物靶点
近日，格罗宁根大学，华沙国际分子与细胞生物学研究所和莱顿大学的研究人员详细研究了SARS-CoV-2冠状病毒RNA基因组结构。 RNA结构是开发抗病毒药物的潜在目标。结果于11月10日作为“突破性论文”发表在《Nuclear Acid Research》杂志上。
Nature：科学家有望开发出治疗慢性阻塞性肺病的潜在疗法
2020年11月9日 讯 /生物谷BIOON/ --慢性阻塞性肺病（COPD，Chronic obstructive pulmonary disease）是一种全球最常见的致死性疾病，截止到目前为止并没有有效的治疗手段，近日，一项刊登在国际杂志Nature上的研究报告中，来自德国亥姆霍兹科研中心联合会等机构的科学家们通过研究成功治愈了暴露于慢性烟草烟雾中的C