Science：利用人工智能设计隐秘剪接，治疗渐冻症等神经退行性疾病
该研究开发了一种针对肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞痴呆症（FTD）的精准医学方法——TDP-REG，利用细胞中TDP-43功能丧失（TDP-LOF）时发生的隐秘剪接事件，以在病变细胞中特异性表达。
2024-10-07
渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
宋杨团队发现，纳米塑料诱导蛋白异常相分离和渐冻症样症状
该研究阐明了纳米颗粒诱导的独特毒理学机制，并为环境污染与神经退行性疾病之间的联系提供了新见解，对于聚苯乙烯暴露的风险评估和健康结局的预防具有重要意义。
2024-06-20
柳叶刀：心理疗法有望改善渐冻症等运动神经元疾病患者的生活质量
运动神经元疾病（MND）是一种进行性、致命性的神经退行性疾病，目前尚无治愈方法，甚至没有能够显著延长患者生存期的疗法。
2024-05-13
Cell子刊：新型基因疗法，有望阻止渐冻症进展，计划两年内进行人体试验
利用 14-3-3θ 对致病性 TDP-43 增加的亲和力，研究人员设计了一种针对 TDP-43 病理学的基因治疗载体。
2024-02-19
Cell子刊：闫靖等人开发有希望的渐冻症治疗药物，可阻止运动神经元的损失并减轻疾病进展
研究证实了eNMDAR毒性是渐冻症发病机制的关键因素，而TwinF界面抑制剂可能为渐冻症患者提供一种有效的治疗选择。
2024-02-11
用AAV递送抗体治疗渐冻症，这家公司获1.39亿美元A轮融资
VectorY 的 CSO、联合创始人为 Pavlina Konstantinova 博士，她在基因治疗和蛋白质敲低技术方面拥有20多年经验。她曾担任uniQure的研究副总裁，负责肝脏、肌肉和中枢神
2023-11-17