腾讯入股罕见病新药“拓荒者”—晟斯生物
FRSW107是首款国产长效重组凝血八因子产品1类新药，有望在2024年上半年获批上市。如该款具有自主知识产权类生物创新药顺利获批上市，将打破国内尚无长效重组凝血因子上市的局面，提升血友病患者用药的技
Science：不必基因编辑，也无需天价，诺华开发分子胶降解剂，治疗镰状细胞病
本研究开发了两种小分子药物——dWIZ1和dWIZ2，可以将转录因子WIZ招募到CRBN形成三元复合物，促进WIZ的降解，进而上调胎儿血红蛋白（HbF）的表达水平，用于治疗镰状细胞病（SCD）。
《自然·医学》：逃脱早发性阿尔茨海默病的幸运儿！科学家报告携带遗传基因但70岁仍未发病病例，tau病理受限或是关键
综合蛋白质组学和代谢组学，研究者发现，与蛋白质合成、抗衰老和抗氧化相关的三个通路有显著的不同。
卫材阿尔兹海默病新药Leqembi 2024上半年收入约6000万美元
卫材预测仑卡奈单抗在2024财年的全球收入将达到565亿日元（约3.7亿美元）。仑卡奈单抗自2023年起已陆续在美国、日本和我国获批，卫材预计中国可能成为仅次于美国的第二大市场。
AAV基因疗法，成功阻止了这个小男孩的超级罕见遗传病进展
在这项仅有1名患者参与的临床试验中，Jim Dowling 医生领导的研究团队使用了基于腺相关病毒9型（AAV9）的基因疗法，通过脊髓注射，将正确的AP4M1基因转入体内并进入神经细胞中。
Acta Biomater：科学家利用新型水凝胶基质揭示人类阿尔兹海默病的发生机制
这项研究是科学家们揭开阿尔兹海默病中β淀粉样蛋白样环境之谜的关键一部，也是科学家们寻找创新性策略对抗人类神经变性疾病的重要里程碑。
Nature子刊：华中科技大学揭秘，坚持这些饮食模式能降低慢病风险和死亡！哪种效果好？
遵循健康的饮食模式与血浆中特定的蛋白质组特征息息相关，而这些特征又与糖尿病、心血管疾病、癌症等多种慢性疾病风险降低和寿命提高有关。
《神经病学》：迄今最全面的研究显示，替奈普酶相比阿替普酶更有利于缺血性卒中患者的功能恢复和减少残疾！
这项系统性回顾和Meta分析研究对迄今为止所有可用的随机临床试验进行了总结，表明在标准时间窗内接受溶栓治疗的急性缺血性卒中患者中，替奈普酶在功能恢复极好和减少残疾方面优于阿替普酶。
Science子刊：我国科学家开发出用于糖尿病管理的下一代可穿戴连续血糖监测系统
在香港大学电气与电子工程系Shiming Zhang教授的领导下，这种名为OECT-CGM的新型CGM系统采用硬币大小的紧凑设计，集成了最先进的生物传感器、微创工具和水凝胶。
Nature Medicine | 智能诊疗新纪元：DeepDR-LLM系统提升糖尿病视网膜病变筛查效率
该研究开发的DeepDR-LLM系统通过集成LLM和DL技术，为初级糖尿病护理提供了全面的解决方案。系统在多个方面表现出色，包括个性化管理建议、实时DR筛查和提高患者的自我管理能力。