首个A型血友病基因疗法！BioMarin公布Roctavian(valrox)美国审查最新进展，已在欧盟获批!
Roctavian(valrox)已于2022年8月获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
2022-11-30
首个B型血友病基因疗法！美国FDA批准Hemgenix：一次性输注，持久降低年出血率!
Hemgenix是第一款被批准用于治疗B型血友病的基因疗法。这一历史性的批准将从根本上改变这种终身性疾病的治疗模式。
2022-11-23
科学家绘就全球首张家蚕超级泛基因组图谱
家蚕是重要的经济昆虫和新兴模式生物，西南大学发布最新科研成果：家蚕基因组生物学国家重点实验室团队完成家蚕大规模种质资源基因组解析，在全球首次绘就家蚕超级泛基因组图谱
2022-10-12
泛发性脓疱型银屑病(GPP)新药！新型抗炎药IL-36R阻断剂Spevigo在欧盟监管收获喜讯，已在美国获批!
Spevigo已获美国FDA批准，是第一个治疗GPP发作的药物，在清除脓疱方面疗效显著。Spevigo专门靶向IL-36通路，这是GPP发病机制的核心。
2022-10-25
Nature子刊：上海交大发布中国人胃癌泛基因组学分析
泛基因组是指某个群体中所有个体基因组的总和，相较于单个人类参考基因组更能反映遗传多样性，在人类疾病相关基因组学研究中以泛基因组作为参照可能更为合适。
2022-09-26
Nat Biomed Eng：科学家利用改进型腺相关病毒载体来运输基因疗法进入机体中枢神经系统治疗人类大脑疾病
来自美国布莱根妇女医院等机构的科学家们通过研究对作为基因运输工具的AAVs进行了优化，并改善了其运输药物来治疗人类脑癌（比如胶质母细胞瘤）和影响中枢神经系统的遗传性疾病的效率和潜力。
2022-10-24
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
Roctavian(valrox)已率先获欧盟批准，是全球首个A型血友病基因疗法。
2022-09-30
BioMarin A型血友病基因疗法获欧盟批准上市
2021年1月，BioMarin公布了GENEr8-1研究随访1年的积极数据，并于6月再次向欧盟提交了上市申请。今年1月，GENEr8-1研究随访2年的积极数据披露。
2022-08-26
基因分型检测提升诊疗精准度 国内血液肿瘤精准治疗进入新阶段
目前，中国创新医药领域的发展非常迅速，在上海、苏州、广州、北京等地的生物园区里有超过两千家生物医药企业从事创新疗法开发相关业务。
2022-07-21
现货型CAR-T疗法的危机：Cas9基因编辑后，T细胞繁现染色体异常
染色体非整倍性（染色体数目的增加或减少）和染色体截断，是 CRISPR-Cas9 基因编辑时对 DNA 双链进行切割后导致的常见后果，因此，在临床应用中，应当进行相应的检测并尽量使其风险最小化。
2022-07-08