Nature：利用分裂内含肽表达dystrophin蛋白来治疗杜氏肌营养不良症
本研究数据显示，表达较大或全长肌营养不良蛋白的功能明显优于正在临床试验中测试的微型肌营养不良蛋白。
2024-08-23
Sci Adv：科学家有望开发出针对人类类风湿性关节炎的早期诊断和治疗性干预措施
本文研究中，研究人员识别出了形成类风湿性关节炎症环境的早期致病性巨噬细胞/特殊基因标记的存在，这或为后期科学家们进行早期诊断和开发治疗性干预措施提供独特的机会。
2024-10-04
JITC：新研究表明靶向EphA3的CAR-T细胞有望治疗胶质母细胞瘤
这项研究目前仍处于早期阶段，预计将进入该疗法的1期临床试验，试验对象涉及EphA3阳性胶质母细胞瘤患者。该临床试验预计将于明年启动。
2024-08-29
《自然·代谢》：复旦中山医院/西北工业大学团队揭示，老牌降糖药阿卡波糖能借助肠道微生物，增援免疫治疗！
研究显示婴儿双歧杆菌（B. infantis）是参与影响阿卡波糖增敏免疫治疗的关键微生物。
2024-10-10
科研人员发展出治疗Leber遗传性视神经病变的新技术
该研究将LHON患者的尿细胞重编程为诱导多能干细胞，并进一步分化为神经祖细胞。研究通过与间充质干细胞共培养发现，线粒体功能显著改善，正常线粒体DNA的比例增加。
2024-08-19
Gut：上海交大/浙大团队共同揭示“点燃”胰腺癌免疫微环境的表观遗传治疗靶点！
在本次研究中，研究者们进行了专门的CRISPR-Cas9表观遗传体外筛选，结果显示，仅有敲除胰腺癌细胞的Med12，会在小鼠实验中显著影响成瘤速度和免疫微环境。
2024-09-06
Immunity：张毅团队揭示CD8+ T细胞磷脂代谢在提高免疫治疗疗效中的作用
这项研究为将来以T细胞为基础的免疫治疗干预和改造提供了新的视角和靶点，张毅教授表示，如何通过改变PLPP1的表达提高免疫治疗效果，是未来研究的主要关注点。
2024-09-02
蔡金全/蒋传路/孟祥祺团队开发新型递送载体，治疗胶质母细胞瘤
在这项研究中，研究团队展示了一种能够穿越血脑屏障（BBB）并向胶质母细胞瘤细胞的细胞质中递送siRNA和CRISPR-Cas9 RNP复合物的聚合物锁定融合脂质体（简称Plofsome）。
2024-09-05