Nature子刊：李国玲/胥春龙/杨辉/吴士文/王柠团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗DMD
研究团队使用人源DMD外显子50替换小鼠DMD外显子50和51，构建了一个基因人源化DMD小鼠模型，模拟DMD缺失突变并可靠地重现人类DMD表型。
2024-07-16
Cancer Cell丨基于SWI/SNF ATPase降解剂的小细胞肺癌和多发性骨髓瘤的表观遗传治疗新策略
本研究进一步拓展和加深了我们对于mSWI/SNF染色质重塑复合物在促进小细胞肺癌以及B细胞恶性肿瘤发生发展中的生物学功能的认识。
2024-07-22
NEJM：最强减肥药替尔泊肽，治疗打鼾的3期临床试验成功，有望今年获批上市
在两项研究中，替尔泊肽治疗52周时参与者的体重减轻了约20%，需要指出的是，这两项研究的参与者中70%为男性，而替尔泊肽对女性的减重效果要更好。
2024-06-27
《JAMA·肿瘤学》：吴一龙团队首次证实，ctDNA可辅助判断哪些肺癌患者无需长期接受靶向治疗！
研究结果表明，对EGFR/ALK/ROS1基因变异阳性患者，基于ctDNA及癌胚抗原（CEA）检测、影像学检查综合评估的适应性减量TKI治疗模式，可使所有患者获得中位时间9.1个月的“药物假期”。
2024-06-16
科学家开发模块化改造T细胞，可用于抗癌、治疗自身免疫性疾病、解除器官移植排异反应
这个synNotch技术，是2016年开发出来的，主要解决的就是CAR-T或TCR-T靶向抗原单一的问题。
2024-12-13
Nature Genetics：基因组不稳定性驱动的克隆异质性：破解复杂核型急性髓系白血病（CK-AML）治疗难题的关键
该研究通过对CK-AML患者的单细胞多组学分析，揭示了复杂的克隆演化模式和潜在的靶向治疗策略。
2024-12-05
J Nanobiotechnology : 基于纳米颗粒负载小分子光敏剂的nir可活化一氧化氮发生器，用于光动力/气体协同治疗
本研究设计并合成了一种多功能纳米平台Cy-NMNO@SiO2，它是一种探针Cy-NMNO装载到介孔二氧化硅中以实现药物递送。
2024-10-30
CELL DISCOV：王纲团队揭示转录中介体MED23亚基在髓鞘发育和再生中的关键作用及其机制，为治疗脱髓鞘疾病提供新思路
本研究不仅揭示了MED23基因点突变导致人类髓鞘发育缺陷和智力障碍的致病机制，还为髓鞘异常相关疾病的治疗提供了新的思路。
2024-11-21