NEJM：新研究表明基于慢病毒载体的基因疗法有望成功治疗严重血友病A患者
在这项的研究中，这些作者在他们的调理方案中使用曲奥舒凡（treosulfan）代替白消安，这可能会抵消先前研究中存在的混淆因素。
2024-12-19
Science：一种特殊的癌症药物或能治疗早期阶段的阿尔兹海默病
研究结果表明，目前被用来治疗包括黑色素瘤、白血病和乳腺癌等多种癌症的药物IDO1抑制剂也能被重新定向用来治疗早期阶段的神经变性疾病。
2024-09-05
Immunity：科学家发现治疗人类非小细胞肺癌的新型治疗性靶点
本文研究结果表明，Jagged2或能在非小细胞肺癌中调节机体的免疫抑制系统，从而就能克服激活巨噬细胞所介导的抗肿瘤免疫力。
2024-05-12
辉瑞撤回已上市的镰状细胞病治疗药物，曾斥资54亿美元收购
Oxbryta是一款每天一次的口服药物，通过增加血红蛋白对氧气的亲和力，抑制导致溶血和溶血性贫血的镰状血红蛋白聚合以及由此产生的红细胞镰状化和红细胞破坏过程，从而发挥治疗作用。
2024-10-01
Nature：一种新型基因疗法有望治疗杜兴氏肌肉萎缩症
目前，杜兴氏肌肉萎缩症还没有治愈的方法，现有的治疗方法和药物只能减缓病情。杜兴氏肌肉萎缩症患者都是男性，因为这个基因位于X 染色体上，他们在 4 岁左右开始出现症状，通常在二三十岁时死亡。
2024-07-19
NCB：实体肿瘤诱发两类系统性B细胞异常：揭示免疫治疗新挑战
该研究提示了肿瘤引发的系统性免疫异常存在显著异质性，凸显未来需要针对不同类型的B细胞和髓系细胞异常制定个性化诊疗方案。
2024-09-19
JITC：新研究表明靶向EphA3的CAR-T细胞有望治疗胶质母细胞瘤
这项研究目前仍处于早期阶段，预计将进入该疗法的1期临床试验，试验对象涉及EphA3阳性胶质母细胞瘤患者。该临床试验预计将于明年启动。
2024-08-29
Nature：中国博后一作，开发T细胞免疫疗法，治疗中枢神经系统损伤
这项研究阐明了损伤响应T细胞的神经保护功能的机制，为未来中枢神经系统（CNS）损伤的T细胞疗法的开发铺平了道路。
2024-09-15
研究人员绘制脊髓损伤的分子时空图谱并发现新治疗靶点
该工作不仅为理解受损脊髓的时空重组提供了丰富的分子信息和有用的数据分析工具，而且鉴定出具有SCI治疗潜力的新靶点IGFBP2蛋白，为未来推进相关转化研究和进一步的机制探索奠定了基础。
2024-08-13