复旦联合上海交大,开发新型LNP,同时递送siRNA和mRNA,治疗乙肝病毒感染
RNAi疗法的临床应用受到肝脏靶向递送系统所带来的挑战的阻碍。随着新型GalNAc技术和脂质纳米颗粒(LNP)的开发,基于siRNA的药物如Partisiran和Inclisiran已获批临床使用。
2024-06-27
FXR激动剂治疗MASH II期研究结果积极
该研究是一项为期16周的多中心、随机、安慰剂对照临床试验(n=214),评估了FXR314(3mg或6mg,口服,每日1次)治疗MASH患者的安全性、耐受性和药理活性。
2024-04-18
Nat Commun:潘光锦/单永礼团队揭示METTL3/METTL14维持核仁相分离及功能完整性的新功能
该发现不仅揭示了METTL3/METTL14维持细胞功能的一个从未报道的机制和作用,而且也有助于体现核仁这样一个无膜亚细胞结构如何维持其正常结构和功能。
2024-09-08
Cell | TR-gnomAD:揭示遗传多样性中串联重复的全新视角
TR-gnomAD提供了一个宝贵的资源,可用于研究和诊断与串联重复扩展相关的遗传疾病,特别是在多种血统中。这项资源的开放获取性和高覆盖率使其成为解读人类遗传多样性中串联重复的重要工具。
2024-04-14
Molecular Therapy: 靶向PDIA3是缓解自身免疫性疾病(如类风湿性关节炎)的关键策略
该研究揭示了PDIA3通过作为伴侣来协调效应器T细胞程序,以促进STAT1和PKM2的非规范核输入。
2024-06-18
Cell子刊:这种抑制脂肪生成的新型细胞,为肥胖治疗带来新思路
该研究强调了不同脂肪微环境的分子和细胞独特性,发现了抗脂肪生成的IGFBP2+网膜细胞亚群,为网膜hASPC的有限的脂肪生成能力提供了新的理论基础。
2024-05-15
Cell Res | 张岩课题组揭示蛋白酶激活受体的栓配体结合和激活机制及G蛋白选择性的结构基础
本研究利用单颗粒冷冻电镜技术分别解析了栓配体激活的人源PAR1受体与下游Gq蛋白及Gi蛋白复合物的高分辨电镜结构,分辨率分别为3.0埃和3.2埃。
2024-07-18
Science | 突破血脑屏障:新型AAV载体为大脑疾病基因治疗带来新选择
该研究设计了一种AAV衣壳,BI-hTFR1,它能结合人类转铁蛋白受体(TfR1),这种蛋白在血脑屏障(BBB)上表达。
2024-05-22