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Nature子刊:个性化定制碱基编辑器,治疗致命血管疾病

该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器,成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征(MSMDS)小鼠模型。

2025-09-15

Nature:从绝望到希望——脑部细胞移植或为遗传脑病患者打开生命之门

来自斯坦福大学医学院等机构的科学家们开发了一种新方法,其能在不进行全身性毒性预处理的情况下,将超过一半的受损微胶质细胞替换为非基因匹配的前体细胞,这一突破性进展为治疗这些罕见疾病带来了新的希望。

2025-08-11

厦门大学颠覆发现:这种蛋白竟是胶质瘤"帮凶",新疗法已在路上

本研究不仅证实了 CSRP2 在胶质母细胞瘤中的表达升高,还表明 CSRP2 通过与 p130Cas 相互作用促进 GBM 的恶性发展,包括其对替莫唑胺和放射治疗的耐药性。

2025-08-11

半个世纪前的发现,可能改写癌症治疗的格局

在三阴性乳腺癌小鼠模型中,该化合物的单药治疗即表现出显著抗肿瘤活性;与抗CTLA-4抗体联用时还表现出了协同效应——用药第15天时观察到超过90%的肿瘤生长抑制率,且未引起体重下降或脱毛等副作用。

2025-09-02

北京医院马洁/赵云博/肖飞团队NK细胞联合治疗晚期胰腺癌肿瘤显著缩小,首次绘制治疗过程中免疫系统动态变化图谱

NK细胞联合治疗使31.6%的晚期胰腺癌患者肿瘤显著缩小,疾病控制率达到73.7%。

2025-11-23

Cell:开发出新型RNA编辑工具,有望降低基因治疗的风险

在一项新的研究中,耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族,他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。

2025-08-27

Cell:张泽民院士团队等揭示非小细胞肺癌新辅助免疫治疗后的免疫微环境异质

在这项最新研究中,研究团队使用 scRNA/TCR-seq 系统解析了非小细胞肺癌患者在新辅助治疗后的免疫微环境异质性,初步识别了 non-MPR 患者的耐药机制。

2025-03-27

Cell:新型基因检测方法有望更快诊断隐藏的遗传免疫疾病

Izar团队开发的方法旨在揭示导致APDS的遗传变异——这是一种由两个对免疫细胞功能至关重要的基因之一发生特定突变引发的遗传性疾病。

2025-06-24

Stem Cell Res Ther:急性胰腺炎治疗添新招!干细胞外泌体携大黄素显神通,抗炎抑焦亡力助急性胰腺炎治疗升级

本研究发现,大黄素增强的人脐带间充质干细胞外泌体通过靶向炎症和焦亡,能减轻急性胰腺炎,且其保护作用显著强于单独使用大黄素或外泌体,为治疗提供新策略。

2025-08-17