全球首个：辉大基因治疗先天性耳聋的RNA碱基编辑疗法，获美国FDA孤儿药及儿科罕见病药物双认证
该研究支持辉大的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器疗法有潜力为因OTOF基因中Q829X突变而患有严重听力损失的儿童恢复听力。
2024-04-18
刘如谦创立新公司，利用新型VLP载体，开发下一代基因药物
2024年4月9日，Nvelop Therapeutics正式宣布，公司计划基于两种经过体内验证的可编程非病毒载体递送平台，开发下一代基因药物。
2024-04-11
来自顶尖医学期刊的提醒，长期使用避孕药等孕激素类药物，会增加脑肿瘤风险
在这项研究中，研究团队评估了使用多种不同给药途径的孕激素类药物的女性患需要手术治疗的颅内脑膜瘤的真实风险。
2024-04-07
Acta Pharmaceutica Sinica B：一种预防肿瘤复发和癌症免疫治疗的有希望的候选药物
在本研究中，研究者验证了利用IL-12、PD-L1 shRNA和IL-17受体a (dil - 17ra)阴性基因的组合来解除溶瘤性VLV，将产生一种有效的治疗药物，以抑制肿瘤的生长。
2024-03-23
Sci Adv | 中山大学郭剑平/许丽霞/谢伟等合作发现肝细胞癌的治疗新靶点
该研究首次揭示了FoxA1在HCC中的肿瘤抑制作用，并进一步整合了CRISPR基于筛选方法、生化研究和遗传学小鼠模型，证明了积累的IKBKE介导的FoxA1磷酸化和失活促进了肝癌的发生。
2024-02-13
BJH：科学家发现基因组修饰药物针对恶性血液疾病治疗敏感性的关键
本文研究为阐明疾病不断发展的DNA甲基化架构提供了全面的视图，或有望进一步帮助研究人员理解低甲基化药物在治疗骨髓增生异常综合征上的巨大潜力。
2024-03-18
Pharmaceuticals：常见的HIV逆转录酶抑制剂药物可能有助降低HIV感染者的阿尔茨海默病发病率
本研究了随着年龄增长而服用逆转录酶抑制剂和其他抗逆转录病毒联合疗法的 HIV 阳性患者，并提出了一个问题：他们中有多少人患上AD？
2024-04-26
传统抗癌药物塞替派获批造血干细胞移植预处理相关适应症，填补国内空白
瑞航®具有15mg和100mg两种规格，可灵活满足临床不同场景的应用。作为国内首个视同通过一致性评价的塞替派，瑞航®将以更经济的价格惠及更多中国患者。
2024-04-06
Nat Commun | 可以从这四点来改善睡醒后个人状态
研究提出：1）稍长于个人典型睡眠时长的前一晚睡眠时间；2）前一晚白天高水平和晚上低水平的身体活动量，以及3）当天早晨稍高碳水化合物的早餐是影响一个人睡眠醒来后整体状态的最关键三点。
2024-02-07